CRISPR Therapeutics...The next level....!
aber jede info die man kriegen kann,ist letzlich gut und erleichtert einem die investition oder man ist investiert und fühlt sich bestätigt.
gruß
es KÖNNTE erst der anfang sein,voraus gesetzt, die daten werden positiv.
MD9AL8
gruß
CT gibt den Start der präklinischen Studien ihres erste in vivo-Programns bekannt. Dieses Programm beschäftigt sich mit dem Gen für Angiopoetinlike3-Protein.
Dieses erst seit wenigen Jahren erforschte Protein wird als wesentlicher Teil der Regulation des Cholesterin- und Triglycerid-Stoffwechsels verstanden und ist bei Vorhandensein im Erbgut mit hohen Risiken für die Entwicklung von Arteriosklerose und deren Folgen verbunden (Herzinfarkt,Schlaganfall,Gefäßverschlüssen bei Extremitäten,..).
Die von CT vorgestellten Ergebnisse an Menschenaffen zeigen eine starke Reduktion des „schlechten Cholesterins“ (LDL) sowie der freien Fettsäuren (Triglyceride). Soweit so gut…
Das in vivo-Programm von CT zielt in erster Linie auf Hochrisikopatienten mit hoher erblicher Belastung für frühzeitigen Herztod und Schlaganfall ab, also insgesamt wieder eher seltene Merkmalsträger des Gens für das oben beschriebene Angiopoetinlike3-Protein.
Für den „normalen“ Patienten mit Cholesterin- und Blutfetterhöhung ist das also Nichts,leider…
Meine Einschätzung:
Das ist ein für Hochrisikopatienten (mit entsprechender Erbanlage) ,welche mit herkömmlichen Medikamenten oder Antikörper-Therapien unzureichend therapiert sind,ein interessantes potentielles Medikament.
Da sich aber für die meisten Patienten zuvor genannte bereits breit verfügbare Medikamente als gut wirksam erweisen ,zweifle ich hier ein wenig an der großen Akzeptanz einer CRISPR-Therapie, welche nicht nur massiv teurer als diese Medikamente wäre sondern zusätzlich auch mit dem Risiko von Keimbahnmutationen verbunden wäre (ethisches Dilemma)!
Das ist nicht der große kommende (in 5 plus Jahren wohlgemerkt) Kassenschlager von CT meiner Meinung nach, aber es ist ein Signal, dass CT auch beim in vivo-Bereich ihrer Pipeline nennenswerte Fortschritte macht. So gesehen kann man die Meldung positiv werten (das werden meiner Meinung nach auch die Analysten hervorheben).
bisher läuft alles sehr schön,mal schauen wie das weiter geht.
man sollte sich nicht zu früh freuen.
gruß
Ich würde mit einem sell on good news am Tag der Zulassung von exa-cel rechnen!
Bei good news ist alles möglich, auch noch mal ein Rücksetzer, keine Frage. Mittelfristig aber wohl Kurse eher über 120.
Die US-Zulassung kommt wohl auch noch diesen Monat!
200- oder 100-Tageslinien sind da eher nebensächlich, denn das transformative Potential der CRISPR-Technologie ist noch sehr lange nicht ausgeschöpft und CT ist in der Pole-Pisition dieses voll nutzen zu können!
Diese Zulassung für exa-cel (MHRA=UK) ist im Idealfall nur die allererste Stufe einer nahezu unendlichen Treppe zum Erfolg meiner Meinung nach.
https://www.finanznachrichten.de/...chreibt-medizingeschichte-486.htm
So vieles steht dafür in den Sternen:
- Wird die Gesellschaft eine zunehmende Akzeptanz von CRISPR-Pharmaka entwickeln?
Noch sind seltene oder sonst schlecht behandelbare Krankheiten die Domäne von CRISPR, es lässt sich damit aber so viel mehr behandeln (Diabetes zum Beispiel)…
- Wieviel sind Versicherungen/Staaten bereit für CRISPR-Pharmaka zu bezahlen?
Noch ist CRISPR in der Anwendung extrem teuer, was sich bei breiterer Anwendung natürlich über die Jahre ändern wird…
- Kann CT von einer anderen Konkurrenz-Firma überflügelt werden?
Es gibt mindestens ein Duzend Konkurrenten die auf diesen Markt drängen wollen, es ist also noch offen ob CT der Primus bleibt…
- Könnte CT übernommen werden?
Noch ist CT an der Börse ein Zwerg und könnte jederzeit übernommen werden, inklusive der IPs und Patente ist CT wohl kleiner gleich 10 Milliarden Dollar wert…
heute mal wieder sehr schön.
gruß
Ich erwarte allerdings einen sell on good news bei der Zulassung in den USA!
Ich bin jedenfalls froh bei 55 Dollar aufgestockt zu haben. Ich denke die 90 Dollar wird dieses Jahr nicht mehr fallen, 2024 wird der weitere Kursverlauf stark von den tatsächlichen Umsätzen mit exa-cel ankommen. Ich denke ein Gesamtumsatz von 1,5-2 Milliarden Dollar sollte nächstes Jahr möglich sein, bei dem Vertex aber stark mitnascht, letztlich könnten aber 1-1,25 bei CT hängen bleiben und so bei KUV 8 einen Börsenwert von bis zu 10 Milliarden rechtfertigen (fundamental)!
CT könnte eines seiner CAR-Ts kommendes Jahr zur Zulassung bringen und Ende 2024 auch eine Zulassung erhalten, so wären 2025 mit steigenden Umsätzen von exa-cel auch Umsätze von bis zu 1,7 Milliarden Dollar drinnen…
Die Sichelzellanämie und die Betathalassämie in der reinerbigen schweren Form sind insgesamt sehr seltene Erkrankungen in unserer westlichen Welt, ganz anders sieht es da beim Diabetes mellitus Typ 1 aus. Alleine in Deutschland gibt es über 30000 Kinder und Jugendliche mit dieser Erkrankung, die ihr ganzes Leben auf diese Krankheit ausrichten müssen, wenn sie nicht schon in ihren 40ern schwerste Komplikationen erleben wollen wie Verlust von Gliedmaßen, Herzinfarkt, Schlaganfall, Erblindung,etc…
In der EU und USA gibt es hochgerechnet über 200000 Kinder und Jugendliche mit Typ 1-Diabetes und jährlich kommen 20000 hinzu!!!
Mit den durch CRISPR veränderten Bauchspeicheldrüsen-Zellen könnte im Idealfall eine funktionelle Heilung wie bei Casvengy mit der Sichelzellanämie/Betathalassämie erreicht werden (Im Tiermodell funktioniert das bereits)…
Noch steckt das Diabetesprogramm von CT in den Kinderschuhen, wobei aber eine Phase 1-Studie für die erste von 3 geplanten Varianten bereits gestartet wurde. Bis Phase 3-Studien mit der finalen Variante starten können vergehen wohl noch 1-2 Jahre und eine Zulassung wird es wohl erst in 4-5 Jahren geben.
Das Potential ist riesig, aber teilweise noch Zukunftsmusik, es ist aber ganz klar ein Alleinstellungsmerkmal von CT!