CRISPR Therapeutics...The next level....!
Endlich Gott spielen.......und "ungeahnte Möglichkeiten" den Lauf der weitern menschlichen, tierischen,- und pflanzlichen EVOLUTION zu beeinflussen.
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Von Seiten Nutzen/Risiko macht es auch nicht viel Sinn, schließlich ist noch immer das Risiko da, dass die Crispr-Pharmabranche floppt.
Bis Vertex hier einen Return on Investment hat würden zumindest 5 Jahre vergehen, im besten Fall um nur pari zu sein…
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Für mich ist CT einfach am besten aufgestellt um die Führung in diesem speziellen Bereich der Pharmaindustrie zu übernehmen, das sehen offenbar auch die zuletzt eingestiegenen Investoren so. Die KE hat CT jedenfalls so gar nicht benötigt, genug Geld war ja eindeutig da…
CASGEVY ist wiegesagt nur der erste Baustein des operativen Erfolgs von CT, es gibt noch viel profitablere Produktkandidaten in der Pipeline, allen voran das Diabetes-Programm.
Auch bei der Sparte Immunoonkologie ist mE viel drinnen, so kann mit CAR-Ts sehr breit und gezielt in das Immunsystem eingegriffen werden um Krebskrankheiten und Autoimmunerkrankungen effektiver als bisher möglich zu behandeln oder sogar zu heilen.
Was könnte einen solchen Anstieg fundamental untermauern??
Die Zulassung bei der EMA (weitere werden folgen) ist schon einmal ein gehöriger Paradigmenwechsel, so entscheidet die EMA oft anders als die FDA bei neuen Medikamenten mit noch nicht gesicherten Langzeitwirkungen wie CASGEVY!
Die Kapitalerhöhung für ausgewählte neue und bestehende Investoren war mMn keine Maßnahme zur Beschaffung notwendigen Kapitals sondern eine (vermutlich) günstige Einstieg- und Nachkaufmöglichkeit für Großinvestoren…
Lange Zeit war CRISPR sowas wie ein rotes Tuch für Investoren wegen der Unwägbarkeiten dieser neuen Technologie, das könnte sich jetzt ändern!
Es geht um die berühmten „off target-Effekte“, das sind unabsichtliche Veränderungen an Genen, welche mit dem Zielgen nichts zu tun haben.
Das Problem der menschlichen Genetik ist die sogenannte Redundanz von Genanschnitten, was bewirkt, dass das CRISPR-Molekül mit seinem Ziel-RNAsegemenz auch an Stellen andockt, die nicht dem Ziel-Genabschnitt entsprechen!
Die Befürchtung bei diesen off target-Effekten ist, dass sie das übrige Erbmaterial schädigen und so Krankheiten wie Blutkrebs auslösen könnten.
Mittlerweile ist CASGEVY 5 Jahre in Erprobung und es konnte entgegen den Befürchtungen keine relevanten Symptome oder gar Krankheiten detektiert werden!!
Warum ist das so?
Es gibt hier mehrere Erklärungen:
1: Die off target-Effekte werden von körpereigenen Reparaturgenen wieder abgebaut.
2: Die Varianten des ursprünglich bakteriellen CRISPR-Mokeküls sind mittlerweile so spezifisch, dass es kaum zu solchen unerwünschten Genveränderungen kommt.
Heißt das, dass die CRISPR-Technologie völlig sicher ist?
Nein, sicher nicht, es wird sehr stark darauf ankommen welches Gen verändert werden soll und welches CRISPR-Molekül zum Einsatz kommt. Es kann also durchaus sein, dass man erst nach jahrelangen klinischen Studien draufkommt, dass einzelne CRISPR-Medikamente gefährliche Nebenwirkungen aufweisen und andere nicht!
(Ich erhebe selbstverständlich keinen Anspruch auf Vollständigkeit oder Richtigkeit meiner persönlichen Meinung)
CT ist viel mehr CASGEVY, das beweisen die vielfältigen klinischen Programme von CT im Bereich Onkologie, Immunologie, Diabetes, Lipidstörungen, usw.
Der Launch von CASGEVY läuft mMn gut, so konnten 15 spezielle Behandlungszentren in der USA und der EU aktiviert werden und Verträge mit großen Gesundheitsversorgern geschlossen werden!
Was in vivo betrifft prescht CT mit ihren 2 Kandidaten aus dem cardiovaskulären Bereich vor:
Ihr Kandidat gegen LP-A ist dabei sehr interessant, denn einer von 5 US-Bürgern hat hier erhöhte Werte und würde ergo für eine Therapie in Frage kommen!!
Der „in vivo“-Ansatz bei der Therapie mit CRISPR bietet den großen Vorteil, dass keine Vortherapie mit monatelangem Klinikaufenthalt nötig ist und die Kosten ergo deutlich geringer ausfallen (ich spreche hier von unter 100000 € im Vergleich zu der derzeitigen CASGEVY-Therapie mit 2-3 Millionen Euro).
Alles in allem darf man für die nächsten 1,5 Jahre sehr gespannt sein bezüglich Studienergebnissen und neuen klinischen Studien…
Betrachten wir die Pipeline von CTs größtem Konkurrenten wenn man die MK als Maßstab hernimmt.
Intellia hat 0 zugelassene Produkte, einen Produktkandidaten in einem späten und einen Produktkandidaten in einem frühen klinischen Stadium.
CT hat 1 kommerzielles Produkt und 5 weitere Produktkandidaten in der Klinik, wobei man zwei davon als „spät“ und 3 davon als „früh“ bezeichnen kann wenn es um den Studienfortschritt geht.
Die beiden klinischen Kandidaten von Intellia haben ein geringeres kommerzielles Potenzial als zum Beispiel CASGEVY und die Diabeteslinie von CT hat mindestens das fünffache Potential von CASGEVY!!
Man sieht also: Hier ist nichts überbewertet wenn es um das schiere Potential der Pipeline von CT geht…
Mit passenden Studienergebnissen untermauert sehe ich hier noch viel Luft nach oben. MMn versammelt sich bei CT die größte Dichte an wissenschaftlicher und kommerzieller Expertise in der gesamten CRISPR-Branche gepaart mit dem dicksten Cash-Polster. Wenn man schon in die CRISPR-Branche investiert, dann tut man das am besten bei CT.
Gestern konnte die 90 zweimal intraday überschritten werden und ein neues 2-Jahreshoch konnte bei 90,61 Dollar erreicht werden.
Wenn heute am Ende 90+ stehen bleibt wäre der nächste Widerstand bei ~120 Dollar zu suchen.
Wäre CT bei 120 Dollar überbewertet??
Ich würde sagen ja, da hier einfach noch die puren Fundamentaldaten-sprich Umsatz und Gewinn - nicht passen.
Was sind dieses Jahr die Kurstrigger?
1: Erste konkrete Umsatz- und Gewinnzahlen zu CASGEVY inklusive Zahl der aktivierten Behandlungszentren und weiterer Zulassungen.
2: Studienfortschritt bezüglich der beiden Kandidaten aus der Immuno-Onkologielinie (Start Phase 2 jeweils).
3: Abschluss der Phase 1 des ersten Kandidaten der Diabetes-Linie und Ankündigung des Starts der klinischen Forschung für den zweiten Kandidaten (für den ersten Kandidaten ist keine Kommerzialisierung vorgesehen).
4: Start der klinischen Forschung für die beiden in vivo-Kandidaten im Bereich der kardiovaskulären Erkrankungen
5: Weitere Kooperationen und Zahlungen seitens Vertex
CT hat derzeit im Mittel ein Kursziel von gut 86 Dollar, wobei die Kursziele zwischen 30 und 200 Dollar liegen, die meisten Analysten vergeben ein buy mit KZ über 100 Dollar auf 12-Monatssicht…
Im Endeffekt kommt es darauf an ob man bullish für die CRISPR-Technologie ist oder nicht, denn fundamental lassen sich beide Extreme (30 versus 200 Dollar) nicht erklären!
CT ist DER Branchenprimus mit der stärksten Pipeline an Produkten, dem dicksten Finanzpolster und mMn auch den besten Experten im gesamten wissenschaftlichen Bereich, wer also an die Technologie glaubt (funktionieren tut sie natürlich, es geht um die Akzeptanz in der Gesellschaft und bei Kostenträgern im Gesundheitssystem) liegt hier also goldrichtig.
https://www.cnbc.com/video/2024/02/29/...ing-at-break-neck-speed.html
Es unterstreicht was ich hier schon häufig geschrieben habe:
Noch fristet die CRISPR-Technologie ein Nischendasein und ist entweder für seltene Erkrankungen reserviert oder eine Drittlinien-Therapie bei nicht anders beeinflussbaren Krankheiten, aber das wird sich ändern!
Mit der CRISPR-Technologie lässt sich viel gezielter und dauerhafter einwirken als das mit allen Antikörpertherapien heutzutage möglich ist.
Wer wäre nicht gerne dabei gewesen als gewisse Pharmafirmen mit ihren Antikörpertherapien durchgestartet sind?
Mit einem Investment in CT hat man jetzt die Möglichkeit schon früh in einen Markt zu investieren, der wenn überhaupt erst 1% seines Potentials ausgeschöpft hat, nicht mehr und nicht weniger!
Gibt es Hürden?
Ja klar, insbesondere die beste und günstigste Form diese Medikamente einzusetzen ist noch nicht da (in vivo wäre ideal) oder für alle Anwendungen nutzbar. Die off Target-Effekte sind ebenfalls zu beachten und sind im Hinterkopf zu behalten.
Ansonsten gibt es so gut wie nichts was nicht mit dieser Technologie möglich ist, ich sage nur Krebserkrankungen aller Art, Diabetes, Hochdruck, rheumatische Erkrankungen, Arteriosklerose oder wie im Fall von CASGEVY bei (eigentlich gar nicht so seltenen) Bluterkrankungen.
Die beste Entscheidung um wirklich in diesem Bereich Fuß zu fassen war für CT einerseits einen ersten Produktkandidaten zu wählen mit dem vernünftig Geld verdient werden kann und andererseits über die Partnerschaft mit Vertex für finanzielle Sicherheit zu sorgen.
Heute hat CT ein so großes Finanzpolster und eine so große Pipeline wie gleich mehrere Konkurrenten zusammen haben, ihr dürft dreimal raten wer auch weiter die Nase vorne haben wird:-)
Sehr interessant, da stößt bald ein ganz großer der Branche zu CT, er soll dabei helfen die Produkte von CT zu befeuern…
https://money.tmx.com/quote/CRSP:US/news/...ivo_Gene_Editing_Approach
Die Pipeline wurde um einige Kandidaten im in vivo-Bereich erweitert, aber das ist eh schon Schnee von gestern…
Ich bin sehr gespannt auf Daten zum ersten Kandidaten im Bereich Diabetes, der Nachweis, dass die eingesetzten Pankreaszellen lange überleben können wäre ein echtes „Zuckerl“ (so sagt man das in meinem Heimatland:-))!
Die Aussicht einen der größten Risikofaktoren für Gefäßerkrankungen aller Art inklusive Verlust von Gliedmaßen wäre eine absolute medizinische Sensation…
Auf was es mMn wirklich ankommt ist die Pipeline, die finanzielle Sicherheit sowie Partnerschaften mit anderen Unternehmen.
Nimmt man diese Faktoren zur Bewertung her merkt man schnell, dass Intellia ordentlich überbewertet ist…