„Impfung“ gegen hohe LDL-Cholesterinspiegel?

Ich bin durch diesen Artikel auf Verve aufmerksam geworden.

https://www.doccheck.com/de/detail/articles/...da8da46c507b1987de3296

Kein schlechter Ansatz und wenn es funktioniert sicher auch ein paar Dollar wert.
Allerdings erscheint mir die Pipeline doch sehr übersichtlich und hier auf das einzige Pferd im Stall zu setzen ist schon gewagt.

Die Aktie landet bei mir nun erst einmal auf der Watchlist, auch wenn ich wohl eher nicht einsteige.
Beim Thema Base-Editing setze ich auf Beam Therapeutics, die sind doch deutlich breiter aufgestellt und in der Entwicklung auch nen Tick weiter.

Sollte die Therapie mit diesem Ansatz möglich sein, stellt sich natürlich die Frage, wie viele potenzielle Patienten gibt es denn überhaupt.

Mit einer geschätzten Prävalenz von 1: 200 bis 500 gehört die heterozygote familiäre Hypercholesterinämie (HeFH) zu den häufigsten genetischen Störungen.
Dies ist auch in der Pipeline der Fokus, allerdings noch in einem sehr frühen Stadium.

Die Prävalenz der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH) liegt bei 1: 300.000 bis 1.000.000.

In Deutschland ist es so, dass eine frühzeitige Diagnose bei lediglich 10-15% der Betroffenen erfolgt.
Der Rest der Patienten wird erst nach einem Ereignis (Herzinfarkt) bei ungewöhnlich jungen Patienten oder einer familiären Häufung von Infarkten entdeckt.

Nun, der Kreis potenzieller Patienten ist somit relativ klein und somit der Zielmarkt für Verve ebenso.

Für mich bedarf es, bevor ich hier investieren würde, weiterer Recherche, welche Unternehmen auf die gleiche Indikation mit welcher Technik zielen und wie weit die Entwicklung dort fortgeschritten ist.

Ich halte hier die Füße still.


 

FDA verhängt klinischen Stop für VERVE-101 Studie

Am 2. Dezember 2022 erhielt Verve von der FDA einen klinischen Sperrbrief, in dem die Informationen dargelegt wurden, die zur Lösung der klinischen Sperre erforderlich sind, einschließlich zusätzlicher präklinischer Daten in Bezug auf:

• (i) Potenzunterschiede zwischen menschlichen und nicht-menschlichen Zellen,
  
• (ii) Risiken der Keimbahnbearbeitung und (iii) Off-Target-Analysen in Nicht-Hepatozyten-Zelltypen.
  

Die FDA forderte auch verfügbare klinische Daten aus der laufenden Heart-1-Studie an. Darüber hinaus hat die FDA Verve aufgefordert, das Studienprotokoll in den Vereinigten Staaten zu ändern, um zusätzliche Verhütungsmaßnahmen aufzunehmen und die Länge des Staffelungsintervalls zwischen der Verabreichung an die Teilnehmer zu verlängern. Verve beabsichtigt, so schnell wie möglich zu antworten.

https://www.sec.gov/ix?doc=/Archives/edgar/data/...968/d422129d8k.htm​​​​​​​

 

"Eine fast einjährige klinische Sperre für die Base-Editing-Therapie von Verve Therapeutics zur Behandlung einer genetischen Form von hohem Cholesterinspiegel wurde in den USA aufgehoben, dank Daten aus einem laufenden Menschenversuch in anderen Teilen der Welt und einigen präklinischen Arbeiten, die die Situation entschärft haben [...]"

https://www.fiercebiotech.com/biotech/...ry-blockade-sent-peers-ex-us

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