ALBO Polarstern Vorraus! Für Longies und Fakten!
Spekulationen Fakten und auch Neulinge sind Wilkommen,
auch negative Meinungen sind Wilkommen.
Wer hier basht und pusht ohne Info und Fakten fliegt raus, ganz einfach! Wenn ich Meinungen hören will dann mit begründungen hinterlegt!
Alles andere ist Schrott und hat im Faktentread nichts verloren
-LONG BULLISH-
"Stell dir den Herzschmerz vor, ein Kind zu trösten, das sich so sehr Tag und Nacht kratzt, dass es bis zur Blutung durch die Haut reißt", sagte Emily Ventura, Leiterin des PFIC-Netzwerks (www.pfic.org) und Mutter eines PFIC-Patienten. "Dies ist die Erfahrung von Patienten, die mit PFIC leben, und sie betrifft die ganze Familie. Wir sind mit lebensverändernden Herausforderungen in der Gegenwart und einer unsicheren Zukunft konfrontiert. Obwohl wir in den letzten Jahren wichtige Fortschritte bei der Sensibilisierung gemacht haben, müssen wir uns alle an den Bemühungen zur Unterstützung der Forschung beteiligen, die zu einer Behandlung führen könnte. PFIC Voices ist eine Möglichkeit, Patienten- und Elternstimmen zu hören."
PFIC ist selten, aber verheerend, und die Betroffenen sind verzweifelt nach Hilfe für ihr Kind und für die ganze Familie. Es handelt sich um eine erbliche Lebererkrankung, bei der der normale Gallenfluss gestört wird und die Gallensäuren auf ein toxisches Niveau gebracht werden. In vielen Fällen entwickeln sich bei Patienten, bei denen PFIC diagnostiziert wurde, Zirrhose und Lebererkrankung im Endstadium im Alter von 10 Jahren. Schätzungen zufolge ist eines von 50.000 bis 100.000 weltweit geborenen Kindern von PFIC betroffen. Es ist gekennzeichnet durch Juckreiz (intensiver Juckreiz), Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut), Nährstoffmissbildung und schlechte Gewichtszunahme und Wachstum. PFIC ist schlafstörend, was zu Reizbarkeit und Tagesmüdigkeit für alle Familienmitglieder führt. Juckreiz kann so stark sein, dass er die Entscheidung, eine Lebertransplantation anzustreben, vorantreibt. Lebertransplantationen und andere chirurgische Eingriffe können scheitern, Komplikationen haben oder psychologische und soziale Probleme mit sich bringen.
"Es gibt keine zugelassenen Behandlungen für PFIC, und Gesundheitsdienstleister haben nur begrenzte Möglichkeiten, diese Krankheit zu bekämpfen", sagte Dr. Patrick McKiernan, Direktor des Pediatric Hepatology Program, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh. "Diese Kinder brauchen in der Regel neben der Behandlung schwerer Symptome auch eine entstellende Operation oder eine Lebertransplantation. Die Bemühungen, das Bewusstsein für die Auswirkungen von PFIC zu schärfen, können eine wichtige Rolle spielen, sowohl bei der Verbesserung der Behandlungsergebnisse für Patienten als auch bei der Förderung der Forschung, die in den kommenden Jahren zu neuen Behandlungen führen könnte."
Albireo hat mit Eltern, Patienten und Ärzten auf der ganzen Welt gesprochen, um ihre Erfahrungen zu verstehen, die mit diesem lähmenden Zustand leben und ihn bewältigen. Viele sind begierig darauf, ihre Geschichten zu erzählen. PFIC Voices enthält eine neue Website, www.PFICvoices.com, die einen Einblick in das Leben mit der Krankheit geben soll. Die Website enthält derzeit die Geschichte einer Familie, weitere Informationen folgen. Darüber hinaus sponsert Albireo die allererste PFIC-Familienkonferenz, die am 21. Juni 2019 in Cincinnati, Ohio, in Verbindung mit dem 8. Internationalen Symposium und dem wissenschaftlichen Treffen der Alagille Syndrome Alliance stattfinden wird. Albireo ist ein Unterstützer des PFIC Advocacy and Resource Network, der einzigen Patientenorganisation, die speziell der PFIC-Gemeinschaft dient. Im Rahmen der Bemühungen von PFIC Voices gewährte Albireo der American Liver Foundation (www.liverfoundation.org) auch ein uneingeschränktes Bildungszuschuss zur Unterstützung eines PFIC-Webinars, das am Dienstag, den 9. Juli um 13.00 Uhr EDT veranstaltet wird.
"Albireo engagiert sich für die Forschung, die zu neuen und innovativen Therapien für seltene cholestatische Lebererkrankungen führen kann", sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. "Wir engagieren uns für Patienten, Eltern und Therapeuten und bringen durch PFIC Voices ihre Erfahrungen ans Licht."
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Unterstreicht aber meiner Meinung nach nochmal den Wert und die Ernsthaftigkeit, die im Dialog mit Erkrankten ,geschaffen wird.
Wüsste man nicht genau, was man da gerade erschafft, würde man nicht derartig offen mit den Gefühlen und Bedürfnissen der Zielgruppe umgehen wollen. Letztlich sind es die, die von A4250 profitieren sollen. Cooper ist alles andere als ein Zocker...das kann man sich mit hoffnungsvollen Eltern und deren Kindern sicher nicht erlauben.
Grundsätzlich hats hier niemand gross eilig ausser Albo selbst, die es kaume erwarten können, den "medical Need" zu erfüllen bzw. die Patienten-Community, die ja jetzt auch verstärkt auf der Netzwerk-Ebene angesteuert wird.
Für mich hat das ganze auch eine gewisse Buy-Out Relevanz mit der bisher erfolgreichen und synergetischen PP und Mk auf "Augenhöhe". Aber das ist nur ein Speluation-Leckerli on top...sowas wäre für mich nie kaufentscheinend , da zu spekulativ.
Für jeden der neu ist oder seinen KE verbessern will, sind die Kurse ein Traum. Der Rest guckt halt einfach mal ein paar Monate nicht ins Depot.
Schauen wir mal wir das nächste Quartal ausfällt. Hoffe es sind dann vielleicht mal mehr als nur 3 (!!) Länder in denen das Mittel verkauft werden darf.
Q2 wird vermutlich auch kein Knaller. Ab Q3 werden die Skalierungseffekte zunehmend eintreten und die Umsätze dann hoffentlich spiken. Ende des Jahres ist dann aus mehreren Gründen heiß.
Albo kann vielleicht zwischendurch mit Verpartnerungen (A3907) überraschen. Ansonsten sehe ich für den Sommer keine Kurstreiber. Es sei denn der Sektor kommt ans laufen und ALbo wird mit hochgezogen.
Hauptsache die machen weiterhin konsequent ihre Arbeit und kommunizieren sauber mit den Top Shareholdern und halten die bei Laune. Aber davon gehe ich aus. Der ALGS launch kann dann kommendes Jahr eigentlich nur besser werden, weil man den Vertrieb ja jetzt bereits über PFIC aufbaut. Auch die Gespräche mit den Payern sollten dann etwas zügiger gehen, nachdem die entsprechend Verantwortlichen ja jetzt bereits den Wirkstoff kennen