CRISPR Therapeutics...The next level....!
Vertex erwirbt die Mehrheit an CTX001 (bei Sichelzellenerkrankungen und Beta-Thalassämie)
- vorher 50/50, jetzt VRTX 60/40 CRSP
- VRTX zahlt 900 Mio. $ Upfront (für die 10% mehr) + bis zu 200 Mio. $ in Meilensteinzahlungen
https://investors.vrtx.com/news-releases/...crispr-therapeutics-amend
https://www.nasdaq.com/articles/...-aim-at-a-bigger-market-2021-05-07
Bin noch immer drin und halte die Füße still. Meinungen dazu?
Siehe besonders Punkt 9
Kann dem Kurs durchaus sehr schaden, muss aber nicht. Zumal der Zeithorizont für eine Kapitalmaßnahme verlängert werden soll.
Meinungen?
Ergebnisse Phase1 CARBON Studie von CTX110
https://crisprtx.gcs-web.com/news-releases/...ults-its-phase-1-carbon
Zahlen für Q3/21
- Umsatz 1 Mio. $
- Verlust 127 Mio. $
- Cash 2,5 Mrd. $
- MK 6,0 Mrd. $
http://ir.crisprtx.com/news-releases/...ss-update-and-reports-third-2
Meiner Meinung nach ist CRSP derzeit (leicht) unterbewertet. VRTX hat für 10% an CTX001 rund 900 Mio. $ Cash (+ 200 Mio. $ als mögliche Meilensteine) gezahlt. CRSP besitzt noch 40% an CTX001. Rechnet man 4*900 Mio. $ = 3,6 Mrd. $ + 4*200 Mio. $ Meilensteine = 800 Mio. $ = 4,4 Mrd. $ "Wert" für CTX001. Dazu sitzt CRSP derzeit auf 2,5 Mrd. $ Cash, macht zusammen 6,9 Mrd. $ gegenüber der aktuellen Bewertung von 6,0 Mrd. $. Und in den 6,9 Mrd. $ (CTX001+ Cashbestand) ist die restliche Pipeline noch gar nicht berücksichtigt. Sehe CRSP als attraktives Übernahmeziel, sollten die klinischen Daten für CTX001 weiterhin positiv ausfallen.
Cathy Wood dürfte mit Ihrem ARK Investment Fonds ganz schön ins Schwitzen kommen, sie hat in den letzten Wochen immer wieder zugekauft
https://crisprtx.gcs-web.com/news-releases/...-new-data-more-patients
CTX 130:
https://crisprtx.gcs-web.com/news-releases/...ive-results-its-phase-1
CRISPR Therapeutics ist mMn nach das führende Unternehmen im Bereich der CRISPR-Technologie, vor allem wegen den teils weit fortgeschrittenen Produktkandidaten, allen voran Exagamglogene autotemcel, das gegen Beta-Thalassämie und Sichelzell-Anämie eingesetzt werden soll.
Die aktuelle oben verlinkte news dazu zeigte eine sehr lang anhaltende Wirksamkeit und Verträglichkeit. Mit dieser Therapie kommt es durch Produktion von fetalem Hämoglobin zu einer funktionellen Heilung dieser Erkrankungen mit nur einer Behandlung! Die Phase 3 ist bereits im Gange, erste Ergebnisse darf man sich wohl bis Ende des Jahres erwarten. Die mögliche Zulassung wird wohl aber erst Ende nächstes Jahr kommen.
Beta-Thalassämie findet man vor allem bei Menschen die aus Ländern der östlichen Mittelmehrregion stammen ("Mittelmehrfieber"), es kommt aber auch in Südostasien und China vor. Etwas häufiger ist die Sichelzellanämie, die vornehmlich in der afrikanisch-stämmigen Bevölkerung aber auch in Südostasien/Indien vorkommt.
Das Marktpotential von Exagamglogene liegt umsatzweise im einstelligen Milliardenbereich (ca. 2 Mrd. Dollar wurden hier geschätzt).
Wer etwas Geduld mitbringt kann mit Crispr Therapeutics schöne Renditen erzielen mMn. Wäre das am weitesten fortgeschrittene Produkt schon in der Marktreife so wäre eine faire Bewertung sicherlich im niedrigeren 2-stelligen Milliardenbereich zu suchen.
Das noch in der Phase 1 steckende Produkt CTX 210 könnte eine Heilung für Menschen mit Typ 1-Diabetes bedeuten, ich muss ja nicht erzählen, dass das der Überhammer wäre, nicht nur medizinisch sondern auch finanziell!
Falls es euch interessiert, ich bin Mediziner und interessiere mich sehr für Biotechs wie Crispr Therapeutics. Ich werde alle relevanten news hier posten und meine bescheidene Meinung dazu abgeben. Ich bin hier noch recht dezent investiert, plane aber bei Gelegenheit noch ordentlich zuzukaufen!
CAR-T-Therapie CTX130
"Crispr Therapeutics hat angesichts seiner auf CD70 gerichteten allogenen Car-T-Therapie CTX130 eine beeindruckende Aktivität bei stark vorbehandelten Patienten mit T-Zell-Lymphom, einer schwierigen Malignität, festgestellt. Leider wurde dieses Projekt von den gleichen Rückfallproblemen heimgesucht wie Crisprs eigene und die handelsüblichen Autos von Crispr: Von den neun Remissionen in der Cobalt-Lym-Studie des Unternehmens, die auf der EHA-Sitzung am Samstag gemeldet wurden, kann nur einer gesagt werden langanhaltend, eine PR von acht Monaten Dauer ab CTX130-Infusion. Eine kurzfristige Reaktion hält ohne weitere Intervention an, während eine erst nach einer zweiten Car-T-Zell-Infusion erreicht wurde. Die verbleibenden sechs Antworten sind alle zurückgefallen, obwohl drei zurückgezogen wurden und zwei davon transplantiert wurden. Daher erzählt Crisprs Überschlags-ORR-Zahl von 50 % über alle Dosen hinweg oder 70 % auf Stufe 3 oder höher nicht die ganze Geschichte. Anleger aller Allo-Car-T-Unternehmen werden sich an diese Geschichte gewöhnt haben, wobei Caribou erst letzten Freitag in die Rückfallfalle getappt ist. Crispr selbst hat dieses Schicksal bereits mit seinem führenden Standardauto CTX110 erlitten, das CD19 erreicht. Allogene, dessen Anti-CD70 Car ALLO-316 sich in Phase 1 gegen Nierenkrebs befindet, wird besondere Aufmerksamkeit schenken."
https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/...-t-disappointment
Die Ergebnisse zu CTX 130 sind gut ,wenn man den Hintergrund der Erkrankung kennt, die damit behandelt werden soll. Die Patienten in der Studie erhalten das Medikament von CT quasi als letzte Therapieoption und haben meist ein katastrophales Outcome ( Überlebenszeit unter 3 Monate in diesem Stadium)!
Ich selbst halte das Immuno-Onkologieprogramm von CT eher für ein Steckenpferd von CT, der große Umsatz wird damit ohnehin kaum zu verdienen sein.
Das Goldstück in der Pipeline von CT ist ganz klar ihr Hämoglobinopathie-Programm, denn diese genetischen Krankheiten sind ca. um den Faktor 100 häufiger als einzelne Unterarten von Lymphomen, von denen es X Unterarten gibt.
Exa-cel (CTX011) ist das Goldstück
"Die neuesten Daten über die Gen-editierte Ex-vivo-Therapie mit Vertex-Partnern, die am Wochenende auf der EHA-Konferenz vorgestellt wurden, deuten weiterhin darauf hin, dass sie eine funktionelle Heilung darstellen könnte."
"Die Unternehmen sagten zuvor, sie würden Exa-Cel Ende 2022 bei den Aufsichtsbehörden einreichen, und vorausgesetzt, die Therapie wird von der FDA und den Kostenträgern gebilligt, könnte dies eine schlechte Nachricht für die vielen Konkurrenten von Crispr und Vertex sein."
"Bei Sichelzellanämie sind alle 31 mit exa-cel behandelten Patienten frei von vasookklusiven Krisen, mit einer Nachbeobachtungszeit von 2,0 bis 32,3 Monaten. Die Patienten zeigten auch einen mittleren Anstieg des Hämoglobinspiegels, verstärkt durch einen Anstieg des fötalen Hämoglobins."
https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/...looks-bloody-good
Bei den Patienten, die mit CTX 130 behandelt wurden zeigen 30% eine komplette Remission, davor hatte keiner (!!!) dieser Patienten eine Remission erreicht!
Wie man die Ergebnisse also negativ darstellen kann verstehe ich wirklich nicht.
Aber egal, ich (und offenbar) alle Analysten sehen in exa-cel ohnehin das deutlich interessantere Projekt.
wenn in dem von Vassago eingestellten Link zum Patentstreit vom US Patent Office klargestellt wird, daß das Broad Institute und Forscher Feng Zhang das US-Patent für die "CRISPR-Cas9 systems for use in eukaryotic ... cells" kontrollieren, wie wirkt sich das auf Unternehmen, wie CRISPR Therapeutics aus? Die müßten doch dann vom Broad Institute eine Lizenz erwerben, wohl um viel Geld? Kann nicht ohne Lizenz auch kein Produkt auf den Markt kommen, oder habe ich das falsch interpretiert? Wäre dann die CRISPR-Aktie noch ein gutes Investment?
In diesem Zusammenhang vielleicht auch noch folgender Link interessant (wonach ESR Genomics am 27.5.2022 ein indisches Patent für die Nutzung der CRIPR-Technologie erhalten habe): ein Auszug: "This patent covers methods and compositions for use of CRISPR/Cas9 and chimeric Cas9 in all cell types including eukaryotic cells. ERS, co-founded by Dr. Emmanuelle Charpentier..."
https://www.prnewswire.com/in/news-releases/...granted-887768183.html
Warum?
Wenn eine Firma wie Vertex Pharmaceuticals bereit ist viele Millionen in CT zu investieren um die Rechte an Teilen der Pipeline zu erwerben, dann wohl in der Gewissheit, dass die Lizenzierung entweder nicht notwendig ist oder kein finanzieller Stolperstein ist.
Patente haben übrigens ein Ablaufdatum, ich weis also nicht wie lange das überhaupt noch relevant ist
Nebenbei kann das Broad-Institut nur die Nutzung Ihrer Technologie lizenzieren, es stehen dem Patentinhaber aber sicher keine Umsatzbeteiligungen an mit ihrer Technologie hergestellten Medikamente zu!