CRISPR Therapeutics...The next level....!

Egal wie es ausgeht, meine derzeitig reduzierte Position hier werde ich auf jeden Fall wieder erhöhen.
Geht es runter, bei 60, 55 und ggf noch mal bei 40 Dollar.
Geht es rauf, dann bei 80. In dem Fall gehe ich mittelfristig von deutlich dreistelligen Kursen aus.  

überhaupt noch 2 stellig reinkommt. Es ist keine Kursfestellung im Ditekthandel :D
Hop oder Top. Echt spannend.
Knaller oder Faller.
Cashcow oder Deathrow.
Plop oder Flop!
 

vielen dank f.deine sicht der dinge.
dann wollen wir mal hoffen.
ich drücke uns allen die daumen.
bin mal gesapannt,ob der kurs noch weiter hochläuft nach der zulassungs genehmigung ,wenn sie denn wirklich kommen sollte,oder ob der kurs dann abstürzt.

gruß
 

l&s, ist schon was im anmarsch??

habe noch keine infos.

gruß  

krass.  

Sell the News, wie so oft im Biotech-Segment.
https://www.statnews.com/2023/12/08/...atment-of-sickle-cell-disease/  

Wie gedacht gibt es als Erstreaktion einen sell on good News.
Zumindest intraday wird heute vermutlich ein Minus stehen bleiben, eine gute Möglichkeit für spät Entschlossene einzusteigen oder zuzukaufen, denn das beste kommt noch!!

Die Zulassung der ersten CRISPR-Therapie bei der FDA markiert für die Medizin generell aber auch für CT einen historischen Meilenstein! Die Zulassung weiterer Medikamente auf der Technologiebasis von CRISPR ist damit viel wahrscheinlicher geworden…  

Drei Zulassungen bei der FDA, MHRA und in Bachrain für CASGEVY sind bereits fix, wirklich ausständig sind noch die EMA und Kanada, beide sollten noch im Q12024 kommen inklusive der Zulassung von CASGEVY mit der Indikation Beta-Thalassämie bei der FDA.

Danach wird es darauf ankommen wie schnell CT und sein Partner Vertex Zentren zur Behandlung mit CASGEVY aufbauen können und wie gut der Launch generell verläuft, auch das pricing wird wichtig für den Erfolg sein (Zahlen zwischen 2 und 6 Millionen Dollar kursieren).

Für CT als Unternehmen ist es wichtig sein erstes Produkt zum Erfolg zu machen und gleichzeitig eifrig an der Pipeline zu arbeiten um in wenigen Jahren ein weiteres Produkt zur Zulassung zu bringen.

Anfänglich wird die Zahl an behandelten Patienten pro Jahr wohl im niedrigeren 3-stelligen Bereich sein und sich erst in den Folgejahren bei 1000+ Behandlungen pro Jahr einpendeln.
Ganz entscheidend wird dabei sein die sogenannte „Konditionierung“ vor Verabreichung von CASGEVY zu optimieren (das ist die Vorbehandlung mit einem Immunsuppressivum) um so -wegen den geringeren Nebenwirkungen- so viele Patienten wie möglich behandeln zu können.

Das nächste neue Medikament von CT erwarte ich nach den aktuellen Aussagen von CT erst in 3-5 Jahren. CTs Strategie nur die aussichtsreichsten Kandidaten in Richtung Zulassung zu bringen wird sich dabei mMn bezahlt machen.
Das größte Potential hat für mich dabei die Diabetes-Schiene direkt gefolgt von der Immuno-Onkologiesparte.  

https://ir.crisprtx.com/news-releases/...ics-announce-us-fda-approval

Ein wichtiges Detail dazu: CASGEVY ist für Menschen ab 12 Jahren mit entsprechendem Schweregrad der Erkrankung Sichelzellanämie zugelassen worden, was 16000 Patienten in den USA alleine bedeutet.
Auch sehr erfreulich: Um die 10 Kliniken in den USA sind bereits aktiviert worden und viele mehr werden folgen!!

Mit der Zulassung für die Beta-Thalassämie sollten dann weitere 10-20000 Patienten dazukommen, welche für die Behandlung mit CASGEVY in Frage kommen…  

Wie gut informierte Aktionäre von CT wissen ist CT nicht alleine im Rennen um das lukrative Geschäft im Bereich Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie.
Tatsächlich wurde CASGEVY von CT gleichzeitig mit dem Kandidaten von Bluebird Bio zugelassen!

Zuerst die Reaktion der Börse:
Minus 7% bei CT und Minus 40% (!!!) bei Bluebird Bio.

Warum hat Bluebird mehr als den gesamten Gewinn der letzten Wochen wieder abgegeben und CT nicht?

Neben der deutlich geringeren MK von Bluebird liegt das aber vor allem in den deutlich schlechteren Daten des Produkts von Bluebird (schlechtere Effektivität und das Risiko der Auslösung von Blutkrebs) aber auch an der geringeren Kraft den Launch erfolgreich durchführen zu können (das finanzielle Polster von CT und Vertex ist um einiges größer als das von Bluebird).

Die Börse traut es Bluebird wohl zurecht nicht zu ihr Produkt auch wirklich an den Mann zu bringen ob der erdrückenden Marktmacht von CT und Vertex!

Was nicht unwesentlich ist: Bluebird spielt bei der Indikation Beta-Thalassämie keine Rolle, da keine Studie an solchen Patienten durchgeführt wurde (möglicherweise aus Kostengründen??).
Das heißt CT hat mit CASGEVY alleine deswegen einen großen Vorteil!

Ein weiteres Faktum: Bluebird hat das pricing bereits abgeschlossen und will etwas über 3 Millionen Dollar für eine Behandlung mit ihrem Kandidaten verlangen während sich CT hier noch nicht festgelegt hat.
Ich denke CT wird versuchen wollen Bluebird relevant zu unterbieten um dem Konkurrenten so das Wasser abzugraben…

P.S.: Ich bin immer wieder amüsiert, dass CASGEVY als „echtes CRISPR-Produkt“ gesehen wird und der Kandidat von Bluebird als eine „klassische Gentherapie“. Im Endeffekt sind es recht unterschiedliche Verfahren, aber CRISPR kommt bei beiden zum Einsatz.  

Was denke ich viele Marktteilnehmer (noch) nicht verstehen:
Die Zulassung der beiden CRISPR-basierten Medikamente von CT und Bluebird ist weit mehr als nur die Zulassung von 2 neuen Medikamenten sondern de facto der Beginn einer neuen Ära der Medizin!

Gab es bisher viele Bedenken ob der zugrundeliegenden Bio-Technologie stehen jetzt die Resultate im Mittelpunkt:
Statt nur lindernd oder verzögernd in viele Krankheitsverläufe eingreifen zu können ist es jetzt möglich manche Krankheiten tatsächlich zu heilen (zumindest lassen die bisherigen Daten diesen Schluss zu)!!

Das bedeutet im Endeffekt, dass jede CRISPR-Therapie eine Zulassung bekommt, wenn der Therapieerfolg weit über der Schwere der möglichen oder typischen Nebenwirkungen steht (so wie bei anderen Medikamenten auch).

Noch sind möglicherweise unerwünschte Ultra-Langzeitwirkungen (20 Jahre nach der initialen Therapie) der diversen CRISPR-Therapien nicht fassbar, es ist aber auch nicht absehbar, dass es solche geben wird (ein Restrisiko bleibt bestehen).

Für mich ist CASGEVY letztlich nur der Schlüssel zur Eingangstür eines völlig neuen Zeitalters der Medizin- und Pharmaindustrie.
Das Unternehmen, welches es schafft sich jetzt schon führend zu positionieren hat in der Zukunft die besten Karten in der Hand…
 

Wie erklärt sich die auf den ersten Blick unverständliche Kursreaktion?
https://www.finanznachrichten.de/...s-aktie-kaum-zu-verstehen-486.htm  

TD Cowen stuft CRSP auf Underperform herunter mit dem Kursziel bei 30$.

Begründung: „Mangelndes Vertrauen in den Casgevy Launch“

 

Interessant…
Von anderen ebenfalls eher unbedeutenden Häusern hat CT mehrere Buy-ratings bekommen!
Auf solche Stimmen von Linksaußen gebe ich nicht viel um ehrlich zu sein.  

Man kann von Analystenempfehlungen und Kurszielen halten was man will, das Argument eines sagen wir mal „herausfordernden“ Produktlaunches scheint mir schlüssig. Die Vergangenheit bei anderen Unternehmen hat  gezeigt das Hoffnungen/Anspruch und Wirklichkeit bei der Markteinführung (insbesondere was das Umsatzwachstum betrifft) oftmals auseinander driften. Mein Hinweis zum auscashen kam bei 74$. Wo steht CRSP heute? VRTX hat nichts zu verschenken und CRSP wird nicht über Nacht profitabel, daher halte ich es sehr gut für möglich, dass CRSP in Richtung 30-40$ fällt.  

Erinnert mich sehr an Morphosys.  

Es scheint als ob CT jetzt erst einmal auf den Widerstand bei 57€ zurückfällt…
Bären begründen das jetzt mit einem (möglicherweise) schleppendem launch von CASVEGY, Bullen sehen hier dagegen eine gute Einstiegmöglichkeit beim Glauben an eine langfristig sehr gute Entwicklung.
Für beide Ansichten gibt es mMn Anhaltspunkte, so war der Erfolg von Bluebirds Kandidaten vor der FDA-Zulassung sehr bescheiden…
Was für CT und seinen Partner Vertex spricht: Das cash-Polster ist groß und insbesondere Vertex sucht neben seinem Cystische Fibrose-Standbein nach neuen erfolgreichen Produkten.
Für CTs Konkurrenten Bluebird ist der Erfolg ihres aktuellen Produktes überlebenswichtig, denn die Kriegskasse ist sehr klein, CT dagegen hat mehr als eine Milliarde Dollar in der Kasse und kann sich Zeit nehmen CASGEVY wesentlich mehr Patienten zugänglich zu machen (noch sind es 20000 Patienten,aber mit den neuen Konditionierungsmethoden sind auch 200000+ möglich).

Letztlich ist das alles Spekulation, wo die Wahrheit wirklich liegt wird man sehen müssen!

 

Heute zu 56 Euro, wie geplant.
Freitag großer Verfalltag. Ich vermute dass bis dahin nicht mehr viel passiert und dass es dann anschließend hoch gehen wird  

Kurzfristig wäre es wichtig wenn so wie gestern die Widerstandszone bei 57 Dollar halten würde.
Ich selbst habe auch darauf spekuliert und bei ca. 58 Dollar nachgekauft…

Ich hoffe meine Vorhersage trifft ein,dass es nach den Zulassungsnachrichten erst ein sell on good News ergibt und sich danach ein leichter Aufwärtstrend fortsetzt.
Größere positive Ausschläge erwarte ich erst bei relevant guten Updates zum Launch von CASGEVY wie die Zahl der aktivierten Behandlungszentren und Ende Q1 die Zahl der Patienten, welche die Behandlung in diesen begonnen haben (diese dauert etwa 6-8 Monate).
Weitere positive Nachrichten wie Updates zur aktuellen Pipeline sollten mittelfristig ebenfalls hilfreich sein.  

Die Unterstützung bei 57 Dollar scheint zu halten und der Widerstand bei 60 Dollar ist schon wieder genommen!
Das mittlere Kursziel für CT liegt bei knapp unter 85 Dollar, wann wird der Kurs dahin gehen??

Meiner Meinung nach nicht dieses Jahr, da zu wenige Handelstage und good News zum Launch von CASGEVY kommen wohl erst nächstes Jahr…

Wenn es stimmt was man hört wird CT „nur“ 2 Millionen Dollar für eine Behandlung verlangen während der Konkurrent Bluebird bekanntlich 3,2 Millionen Dollar verlangt. Hier findet meiner Meinung nach ein Bieterkrieg statt, den Bluebird nur verlieren kann.
Ohne relevante Einkünfte muss BB einpacken und eine Kapitalerhöhung steht bevor…  

https://www.fool.com/investing/2023/12/16/...made-history-so-why-did/

 

Danke für den Artikel,wobei man hier mehrere caveats anführen muss:

- Die persönliche Meinung eines fool-Redakteurs gibt nicht die Meinung von fool als Beratungsunternehmen wieder
- Fool liegt mindestens zu 50% falsch mit ihren Anlageempfehlungen (hatte da ein Abo)


Was hier zu kurz kommt:
- CT besteht nicht nur aus CASGEVY
- Weitere Meilensteinzahlungen durch Vertex sind auch für andere Produktkandidaten von CT zu erwarten (ist so auch für die Diabetes-Linie in 2023 geschehen).
- Auch wenn CT operativ möglicherweise noch nicht in 2024 Gewinne erzielt wird die Kapitalbasis weiter nach oben gehen (durch Meilensteinzahlungen zum Beispiel)
- Das Faktum,dass CT seinen „Hauptkonkurrenten“ Bluebird alleine schon wegen dem besseren pricing seiner Therapie aussticht wird nicht erwähnt…  

Ich möchte hier darlegen wie die Therapie mit CASGEVY funktioniert und was man in der Zukunft von CT und Vertex diesbezüglich erwarten kann:

Zum medizinischen Teil:

Die Therapie mit CASGEVY ist im Prinzip eine Stammzellentherapie mit durch CRISPR-Technologie veränderten aber körpereigenen Stammzellen.
Im ersten Schritt wird dem Patienten ein spezielles Medikament verabreicht,dass die Stammzellen dazu bringt ins Blut überzugehen,wo diese dann gewonnen werden. Danach wird im Labor mittels CRISPR ein Teil des Erbguts der Stammzellen so verändert,dass wieder sogenanntes fetales Hämoglobin (Roter Blutfarbstoff) von diesen produziert wird. Der letzte Schritt ist danach die sogenannte Konditionierung der verbliebenen Stammzellen (mittels des Chemotherapeutikums Busulfan) um diese möglichst abzutöten um am Ende fast nur genetisch veränderte Stammzellen zu erhalten.
Das ist der kritischste Schritt,wo auch 90% der unerwünschten Nebenwirkungen auftreten können, denn die Konditionierung führt auch zur eingeschränkten Funktion der verbliebenen unveränderten Stammzellen (zuständig für Immunantwort des Körpers und weitere Funktionen).
Der große Unterschied zu ähnlichen Prozeduren bei Blutkrebs:
Die Chemotherapeutie ist viel sanfter, da es ja nicht zwingend notwendig ist alle verbliebenen Knochenmarkzellen abzutöten, denn diese sind ja nicht bösartig sind, außerdem ist es nicht notwendig die Immunabwehr des Patienten auszuschalten,da der Körper die mutierten Stammzellen (durch CASGEVY) als körpereigen erkennt und diese nicht bekämpfen möchte.
Dennoch ist die Therapie belastend und erfordert einen längeren Krankenhausaufenthalt.

Um die Nebenwirkungen der Behandlung mit CASGEVY zu reduzieren und so mehr Patienten zu Gute kommen zu lassen ,arbeitet CT bereits seit längerem an alternativen Konditionstherapien bzw. an einer sogenannten in vivo-Therapie für CASGEVY!

Mit einer alternativen Konditionierung können mindestens doppelt so viele Patienten behandelt werden wie bisher. Der Clou wäre allerdings eine in vivo-Variante.
Zur Erläuterung: Bei der in vivo-Therapie werden keine Stammzellen entnommen und danach wieder den Patienten zurückgegeben sondern das CRISPR-Molekül wird mit der passenden MRNA direkt dem Patienten verabreicht!
Gerade Letzteres ist aber (noch) Zukunftsmusik, da eine solche Herangehensweise ihre eigenen Probleme mit sich bringt und weitere kostenreiche Studien notwendig wären…


Zum finanziellen Teil:

Momentan könnten mit einer (erwartbaren) Zulassung der FDA und EMA auch im Bereich der Betathalassämie wohl insgesamt 40000+ Patienten für eine Behandlung mit CASGEVY in Frage kommen (das sind die Zahlen für USA und EU/UK).
Mit einer alternativen Konditionierung wären es wohl ca. 100000 und mit einer in vivo-Therapie 500000+ !
Der große Kurstrigger für die nächsten Monate und Jahre ist also wenn CT und Vertex glaubhaft vermitteln können, dass entweder eine neue, mildere Konditionierung in greifbarer Nähe ist oder eine in vivo-Variante von CASGEVY eingeführt wird.  

https://www.fiercepharma.com/pharma/...-and-crisprs-casgevy-tennessee

Habe diesen Artikel dazu gefunden, offenbar steigt Vertex aufs Gas zur Produktion von CASGEVY in den USA…  

Ich habe mir die Entwicklung von CT und seinem Konkurrenten bei der Behandlung der Sichelzellanämie angesehen:

CT hat den Großteil seines Sell on good News-Verlustes wieder gutgemacht während Bluebird förmlich implodiert ist.

Hat die Börse hier recht?

Ich würde sagen überwiegend ja! Vertex und CT haben eine um den Faktor 20 größere Kapazität ihr Netz an Produktionskapazitäten für CASGEVY und Behandlungszentren hochzufahren als Bluebird mit seinem eigenen Produkt.
Erschwerend für Bluebird kommt noch dazu, dass CT/Vertex bezüglich Preis pro Behandlung viel mehr negativen Spielraum hat, soll heißen sie entscheiden den Preiskampf klar für sich.