Sehr spannendes Thema, besser als CRISPR ?
https://beamtx.com
Beam hatte mit dem IPO einen guten Start.
Bin leider nicht günstig an Aktien gekommen.
Ursprünglich hatte ich auf 16 Dollar spekuliert.
Ich werde den Wert beobachten und bei Schwäche kaufen, wobei ich nicht mehr an die 16 glaube ;-)
Die Technik könnte die Zukunft sein, da viel exakter als CRISPR/Cas.
BEAM wird kein IND (= Prüfantrag für ein neues Medikament) für seinen BEAM-102-Kandidaten für Sichelzellen einreichen, sondern plant stattdessen, den Ansatz als Teil der zukünftigen Entwicklung zu „optimieren“.
Zahlen für Q3/22
- Umsatz 16 Mio. $
- Verlust 110 Mio. $
- Cash 1,1 Mrd. $
- MK 2,69 Mrd. $
https://investors.beamtx.com/news-releases/...gress-and-reports-third
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Wertpapier: Beam Therapeutics Inc |
So etwas kommt kurzfristig nie gut an.
Aber was zählt, ist die Langfristperspektive.
https://www.benzinga.com/general/biotech/22/11/...e-cell-gene-therapy
https://www.benzinga.com/general/biotech/22/11/...ck-is-falling-today
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Wertpapier: Beam Therapeutics Inc |
Beam Therapeutics nimmt ersten Patienten in klinische BEACON-Studie mit BEAM-101 Base Editing-Therapiekandidaten zur Behandlung von Sichelzellenanämie auf.
Die BEAM-101 BEACON-Studie ist die erste klinische Studie eines Basiseditors in den Vereinigten Staaten.
https://investors.beamtx.com/news-releases/...t-beacon-clinical-trial
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Wertpapier: Beam Therapeutics Inc |
Citi hat Beam Therapeutics mit einer Kaufempfehlung versehen und erklärt, dass die Plattform und die starke Pipeline des Unternehmens für genetische Präzisionsmedizin überzeugen.
Das Unternehmen hat ein Kursziel von 62 $ (40 % Aufwärtspotenzial auf Basis des Schlusskurses vom Montag).
Analystin Samantha Semenkow wies darauf hin, dass die präklinischen Daten für das Hauptprodukt des Unternehmens, BEAM-101 zur Behandlung der Sichelzellenkrankheit, wettbewerbsfähig seien.
Sie fügte hinzu, dass Editas Medicine's (EDIT) EDIT-301 den Proof-of-Concept für das Editieren der Promotorregion von HGB 1/2 gezeigt hat, was zu einer 45,4%igen Induktion von fetalem Hämoglobin (HbF) führt, während die präklinischen Daten für BEAM-101 eine ~65%ige HbF-Induktion ergeben.
Semenkow prognostiziert für BEAM-101 einen unbereinigten Spitzenumsatz von ~$1,2 Mrd.
In der Pipeline sieht sie außerdem BEAM-302 für Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und BEAM-ESCAPE für die nicht-genotoxische Konditionierung bei Sichelzellkrankheit als wichtige Werttreiber im Frühstadium, obwohl sich beide in der Präklinik befinden.
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Wertpapier: Beam Therapeutics Inc |
Beam Therapeutics (NASDAQ:BEAM) meldete für das 3. Quartal 2022 ein EPS von -$1,56 und verfehlte damit die Schätzungen der Analysten um $0,47. Es fiel bei einem Umsatz von 15,80 Mio. $, was einem Anstieg von 1,970% (YoY) entspricht, und einem Cashbestand von 1,09 Mrd. $. Beam-Aktien sind um 45,61 % (YTD) und 49,31 % unter dem 52-Wochen-Hoch von 88,18 $ gefallen. BEAM setzt Base Editing ein, um genetische Präzisionsmedizin zu entwickeln. Als Anleger freue ich mich darauf, dass das Base Editing aufgrund der raschen Fortschritte bei den Nuklease-Editierungssystemen in die klinische Entwicklung vorstößt. Es kann eine Zeit einleiten, in der Patienten mit schweren genetischen Krankheiten Zugang zu potenziellen einmaligen Behandlungen haben.
These
Beam Therapeutics hat seine Pläne für BEAM-101 durch die Aufnahme des ersten Patienten in die BEACON-Studie beschleunigt. Die klinische Studie der Phase 1/2 zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von BEAM-101 zur Behandlung der Sichelzellkrankheit ("SCD") bei erwachsenen Patienten zu untersuchen. Die FDA hob außerdem den klinischen Stopp für BEAM-201 auf und machte damit den Weg frei für den Antrag auf Behandlung des rezidivierten/refraktären T-Zell-Lymphoms. Zu den Fortschritten des Portfolios gehören auch der Beginn der IND-zulassenden Studien für BEAM-301 und die Auswahl eines Entwicklungskandidaten für Alpha-1 und BEAM-302.
Pipeline-Entwicklung
Beam Therapeutics hat der klinischen Durchführung von BEAM-101 Priorität eingeräumt. Dieses transplantationsbasierte Medikament soll die Expression von fötalem Hämoglobin (HbF) erhöhen und ist das führende Programm in seiner SCD-Wave-1-Strategie. Das Unternehmen kündigte die Rekrutierung des ersten Patienten für Mitte November 2022 an, wobei sich die nachfolgenden Patienten einem Transfusions- und Mobilisierungsprozess für die Untersuchungstherapie mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) unterziehen müssen. Es wird erwartet, dass das Unternehmen seine Rekrutierung von Erwachsenen mit schweren Fällen von SCD intensiviert und bis 2023 weitere klinische Zentren in den USA eröffnet.
Mein Interesse an der Ankündigung von Beam kam, nachdem Editas Medicine (EDIT) positive Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der ersten beiden Patienten bekannt gegeben hatte, die im Rahmen der Ruby-Studie aufgenommen und behandelt wurden. Die Studie EDIT-301 ist ebenfalls für die Behandlung der schweren Sichelzellenkrankheit bestimmt.
BEAM-101 soll dem Körper helfen, die Produktion von fehlerhaftem Hämoglobin (HbS) zu drosseln. Anschließend schaltet der Körper wieder auf die Produktion von fetalem Hämoglobin (HbF) um, wodurch die Symptome der Sichelzellenkrankheit gelindert werden. Meiner Ansicht nach wird BEAM daran arbeiten, den Beweis zu erbringen, dass BEAM-101 Patienten in der Klinik durch Basen-Editierung mindestens bis zu 65 % HbF erreichen kann. Wie bereits erwähnt, wird die Hochregulierung der Expression von HbF die Schlüsselkomponente der SCD-Strategie der Welle 1 sein. Diese Strategie kann die Elektroporation von mRNAs beinhalten, ein System, das auch von CRISPR Therapeutics (CRSP) und EDIT angewendet wird.
In Welle 2 wird BEAM einen Ex-vivo-Ansatz verfolgen, bei dem die Toxizität des Konditionierungsschemas für SCD-Patienten, die sich einer hämatopoetischen Stammzellentransplantation unterziehen, verringert wird. Die Strategie der Welle 3 beinhaltet eine in vivo Verabreichung von Baseneditoren direkt an HSCs. BEAM kündigte an, dass es mit dieser Verabreichung seinen IND-Antrag für BEAM-102 im Jahr 2022 aufgeben und stattdessen den Makassar-Ansatz verfolgen wird, der auch die Hochregulierung von HbF umfasst.
BEAM-201 IND
Beam Therapeutics hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) grünes Licht für seinen IND-Antrag (Investigational New Drug Application) für BEAM-201, eine Immunzelltherapie, erhalten. Diese Genehmigung bedeutet, dass das Unternehmen den IND-Antrag an Patienten mit rezidivierter/refraktärer akuter T-Zell-Leukämie in den Kliniken verabreichen kann. Im Juli 2022 hatte die FDA den IND-Antrag für BEAM-201, einen Entwicklungskandidaten für multiplex-editierte T-Zell-Antigenrezeptoren, in die klinische Warteschleife geschickt, und die Nachricht von der Zulassung ist eine Erleichterung für den Markt für Krebs-Gentherapie.
Untersuchungen zufolge soll dieser Markt bis 2030 einen Wert von 8,7 Milliarden Dollar haben. Es wird prognostiziert, dass er von 2022 bis 2030 mit einer CAGR von 19,99 % wachsen wird, was durch neue Therapeutika begünstigt wird. Im Jahr 2021 und während der Covid19-Pandemie kam es zu einem Anstieg der Fälle von Erwachsenen mit akuter lymphatischer Leukämie. Diese Erkrankung machte bis zu 25 % der Fälle bei Erwachsenen und 15 % der Fälle bei Kindern in Nordamerika aus und wuchs mit einer CAGR von 7,8 %. Weitere Statistiken zeigen, dass es im Jahr 2022 etwa 6.600 neue Fälle von akuter lymphoblastischer Leukämie geben wird, wobei 3.740 Männer und 2.920 Frauen in den USA betroffen sein werden.
BEAM 301 und BEAM-302
Beam Therapeutics hat im dritten Quartal 2022 die IND-Studien für BEAM-301 eingeleitet, um sein Leberportfolio zu erweitern. Das Unternehmen geht davon aus, dass diese Behandlung das erste Gen-Editing-Produkt sein wird, das eine genetische Mutation direkt in vivo korrigiert. BEAM-301 ist eine Lipid-Nanopartikel (LNP)-Base-Editing-Reagenzformulierung, die auf die Leber abzielt und die Glykogenspeicherkrankheit 1a (GSDIa) behandelt. Diese autosomal (rezessiv) vererbte Störung wird durch Mutationen im G6PC verursacht, die die Aufrechterhaltung der Glukosehomöostase verhindern.
Die Funktionsweise dieses Produkts ist fast identisch mit VERVE-101 von Verve Therapeutics (VERV), dessen klinische Herz-1-Studie in Neuseeland im Juli 2022 begann. Bei diesem Gen-Editing-Prüfpräparat handelt es sich um eine einmalige Behandlung, die das PCSK9-Gen in der Leber bekämpft. Es zielt darauf ab, das Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) zu senken. Zwischenergebnisse der klinischen Herz-1-Studien, insbesondere zu Sicherheitsparametern und Blutspiegeln von PCSK9 und LDL-C, werden voraussichtlich 2023 veröffentlicht.
BEAM-301 zeichnet sich jedoch dadurch aus, dass seine firmeneigenen Lipid-Nanopartikel (LNP) in der Immunologie und Onkologie neue Maßstäbe setzen werden. Wir denken an eine In-vivo-Verabreichung an T-Zellen und natürliche Killerzellen (NK). Die Prävalenz der Glykogenspeicherkrankheit liegt in Europa und Nordamerika zwischen 1 zu 20.000 und 1 zu 40.000. Ich hoffe, dass das Medikament weiterhin eine verbesserte stabile Leber-Editing-Strategie aufweist, die eine bessere Verstoffwechselung bei den Kandidaten bedeutet. Dieses Verständnis ist wichtig, da BEAM angedeutet hatte, dass es bis Ende 2022 mit der Durchführung von Studien zur Erlangung der IND-Zulassung für BEAM-301 fortschreiten würde.
BEAM-302 seinerseits ist die Basis-Editing-Behandlung für Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (Alpha-1). Dieses Produkt ist von entscheidender Bedeutung, da es das Potenzial von Beam bei der Verbesserung des Basen-Editierens an einer "schwierigen Zielstelle" demonstrieren wird. Sein Editing-Ansatz beinhaltet die Korrektur der E342K-Mutation.
Hier zeigt sich, dass die FDA ihr Verständnis für die Anwendung des Base Editing weiter ausbaut, was zu einer weiteren Verbesserung des In-vivo-Base Editing im Allgemeinen beitragen wird.
Risiken auf der Abwärtsseite
Der IND-Antrag von Beam Therapeutics für BEAM-101 zur Behandlung der Sichelzellkrankheit wurde von der FDA im November 2021 genehmigt. Das bedeutet, dass das Unternehmen ein Jahr brauchte, um den ersten Patienten für die BEACON-Studie nach der Genehmigung durch die FDA zu rekrutieren. Vom Investitionsstandpunkt aus würde ich Daten von mindestens zwei Patienten mit einem Abstand von 5 Monaten bevorzugen, um einen idealen Standpunkt zum Wert von BEAM-101 einzunehmen. Idealerweise wollen wir bis zum 1. Halbjahr 2024 Fakten zur BEACON-Studie schaffen. Bis dahin wird Verve an der Validierung seiner VERVE-101-Daten arbeiten und könnte eine starke Konkurrenz darstellen.
Das Unternehmen verfügt offenbar über einen stabilen Barmittelbestand von 1,1 Mrd. $ (Stand: 3. Quartal 2022). Allerdings hat das Unternehmen in den neun Monaten bis September 2022 bis zu 574,8 Mio. $ für Investitionstätigkeiten verwendet. Diese Position wurde durch 91,7 Mio. $ erhöht, die im gleichen Zeitraum durch betriebliche Aktivitäten eingebracht wurden.
Anstieg des Mittelabflusses aus operativer und investiver Tätigkeit bei Beam Therapeutics
Seeking Alpha
Dies war jedoch ein Anstieg um mehr als 165 % von 216,6 Mio. $, die im gleichen Zeitraum im Jahr 2021 verbraucht wurden. Das Unternehmen hat erklärt, dass es erwartet, diese Barmittel für mindestens 12 Monate zu verwenden. Basierend auf den für 2023 geplanten Investitionsausgaben scheint es, dass das Geld dem Unternehmen nur bis Juni 2023 oder bis zum Beginn des dritten Quartals 2022 reichen wird. Diese Situation kann eintreten, wenn die Investitionsausgaben in Höhe von 574,8 Mio. $ in den verbleibenden 9 Monaten über 100 % steigen. Wir dürfen auch nicht vergessen, dass das Unternehmen gerade seinen ersten Patienten für die Beacon-Studie rekrutiert hat und weitere Rekrutierungen und die Eröffnung klinischer Zentren im Jahr 2023 erwartet werden. Darüber hinaus ist das Unternehmen mit der kontinuierlichen Verbesserung seiner Basis-Editing-Plattform beschäftigt, die Lizenzen und andere Liefermodalitäten erfordert.
Fazit
Die Ankündigung von BEAM zur Aufnahme des ersten Patienten in die BEAM-101 BEACON-Studie erfolgt vor dem Hintergrund der Bekanntgabe von Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten durch Editas Medicine. Der Erfolg dieser Studie wird als Wirksamkeitsnachweis für BEAM-301 und BEAM-302 dienen. Es wird jedoch erwartet, dass das Unternehmen seine Investitionsausgaben bis 2023 erhöhen wird, da es sich darauf vorbereitet, seine klinischen Programme nach der Genehmigung des IND-Antrags durch die FDA zu beschleunigen. Die Aktie tendiert fast 50 % unter ihrem 52-Wochen-Hoch und könnte durch eine Verzögerung der Datenveröffentlichung im Laufe des Jahres beeinträchtigt werden. Aus diesen Gründen empfehlen wir eine "Hold"-Bewertung für die Aktie.
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Zahlen für Q1/23
- Umsatz 24 Mio. $
- Verlust 96 Mio. $
- Cash 1,059 Mrd. $
- MK 2,2 Mrd. $
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Zahlen für Q2/23
- Umsatz 20 Mio. $
- Verlust 83 Mio. $
- Cash 1,073 Mrd. $
- MK 1,45 Mrd. $
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Die Aktien des Gen-Editing-Biotech-Unternehmens haben den Tiefpunkt vielleicht noch nicht erreicht.
Beam Therapeutics (BEAM 2,63 %) sticht unter den Gen-Editing-Aktien hervor, weil das Unternehmen Base Editing als präzisere Methode als die erste Generation des CRISPR-Gen-Editings einsetzt.
Der Gedanke dahinter ist, dass Beam, anstatt beide DNA-Stränge zu schneiden, einzelne "Buchstaben" des Genoms abschneidet, was hoffentlich weniger Off-Target-Effekte für seine Therapien bedeutet.
Die börsengehandelten Fonds (ETFs) ARK Genomic Revolution und ARK Innovation von Cathie Wood sind seit langem von Beam überzeugt und besitzen zusammen etwa 8,3 Millionen Aktien des Gen-Editing-Unternehmens, das sich in der klinischen Phase befindet.Bislang hat der ARK Genomic Revolution ETF im Oktober 20.000 Aktien von Beam gekauft.
Das Unternehmen ist wegen seiner kürzlich angekündigten Umstrukturierung in den Nachrichten. Am 19. Oktober teilte das Management mit, dass es plant, 20 % der Belegschaft von Beam zu entlassen und seine Pipeline zu verkleinern, einschließlich der Unterbrechung der Entwicklung einer in-vivo Hepatitis-B-Behandlung.
Das Unternehmen kündigte außerdem an, dass es nach Partnern für die Entwicklung von CAR T-Zell-Immuntherapien zur Behandlung von T-Zell-Leukämie und T-Zell-Lymphoblasten-Lymphom suchen wird.
Kurzfristig baut das Unternehmen sein eigenes Produktionszentrum auf und rechnet mit einem frühen Phase-1-Ergebnis für den Sichelzellkrankheitskandidaten BEAM-101 im Jahr 2024 sowie mit der Einreichung von Zulassungsanträgen für die Behandlung des Alpha-1-Antitrypsinmangels BEAM-302 im ersten Quartal 2024.
Es gibt also viel zu bedenken, wenn Sie darüber nachdenken, ob diese Aktie eine gute Ergänzung für Ihr Portfolio sein könnte. Während Sie Ihre Entscheidung treffen, sollten Sie auch fünf Gründe bedenken, die gegen die Aktie von Beam Therapeutics sprechen, zumindest im Moment:
1.
Die Stimmung der Anleger gegenüber Beam geht in die falsche Richtung
Der Börsengang von Beam erfolgte im Februar 2020 zu einem Preis von 17 $ pro Aktie, kurz vor dem Ausbruch der Coronavirus-Pandemie. Die Aktie entwickelte sich anfangs gut und schoss im Sommer 2021, als die Biotechnologie boomte, auf 136,79 $ hoch.
Seitdem ist der Aktienkurs um 85 % gefallen. Im Jahr 2023 ist die Aktie bis jetzt um mehr als 49 % gefallen.
Manchmal ist es sinnvoll, gegen die Stimmung der Anleger zu handeln; so kann man ein Vermögen machen.
Der Rückgang der Aktie erschwert es Beam jedoch, Geld zu beschaffen, und da keine potenziellen Therapiezulassungen in Sicht sind, könnte eine Trendwende lange auf sich warten lassen.
2.
Beams führender Therapiekandidat kommt zu spät aus den Startlöchern
Beams führendes Blutkrebstherapeutikum BEAM-101 befindet sich noch immer in Phase 1/2-Studien zur Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TBT), wobei der Hauptabschluss der Studien nicht vor 2025 erwartet wird.
In der Zwischenzeit könnten zwei andere gentechnisch veränderte SCD- und TBT-Therapien - exa-cel von CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals und lovo-cel von Bluebird Bio - von der Food and Drug Administration (FDA) bis Ende dieses Jahres zugelassen werden.
Das bedeutet, dass die beiden Therapien mindestens zwei Jahre vor BEAM-101 auf den Markt kommen könnten, vorausgesetzt, diese Therapie wird zugelassen.
Dies wäre ein großer Vorteil, da Ärzte, Krankenhäuser und Patienten mit diesen Therapien besser vertraut wären, und die Werbung für die beiden Produkte würde lange vor der Markteinführung von BEAM-101 anlaufen.
CRISPR und Vertex reichten im April ihren Zulassungsantrag für exa-cel zur Behandlung von schwerer SCD und TDT ein. Im selben Monat reichte Bluebird seinen Zulassungsantrag für lovo-cel zur Behandlung von SCD-Patienten ab 12 Jahren ein, bei denen es in der Vergangenheit zu gefäßverengenden Ereignissen gekommen war.
Beide Anträge erhielten von der FDA den Status der vorrangigen Prüfung für die Behandlung von SCD, wodurch das Verfahren für eine mögliche Zulassung beschleunigt wurde.
3.
Die Verluste von Beam wachsen
Als Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase erwirtschaftet das Unternehmen keine Einnahmen, nicht einmal aus Kooperationen.
Aber es gibt viel aus, um seine Pipeline zu entwickeln. Im zweiten Quartal meldete das Unternehmen einen Nettoverlust von 82,8 Mio. USD oder einen Verlust von 1,08 USD pro Aktie (EPS), verglichen mit einem Verlust von 72 Mio. USD und einem EPS-Verlust von 1,02 USD im gleichen Zeitraum des Vorjahres.
Beam verfügt über eine Menge Bargeld. Zum 30. Juni verfügte das Unternehmen nach eigenen Angaben über 1,1 Milliarden Dollar.
Dank des Reorganisationsplans sollte das Unternehmen nach eigenen Angaben über genügend Mittel verfügen, um den Betrieb bis 2026 zu finanzieren.
Kurzfristig werden sich die Verluste jedoch wahrscheinlich noch verschlimmern, bevor sie sich bessern, da das Unternehmen im vierten Quartal voraussichtlich 6,6 Mio. $ an Barmitteln für die Entlassung von 20 % seiner Belegschaft ausgeben wird.
4.
Beams Unterschied verkompliziert die Dinge
Beams Schwerpunkt auf dem Base Editing unterscheidet das Unternehmen von anderen Gen-Editing-Biotechs.
Diese Abgrenzung erschwert es dem Unternehmen, von der FDA eine Genehmigung für Versuche zu erhalten, und könnte letztlich die Zulassung seiner Therapien verzögern.
Die strengere Prüfung des Base Editing durch die FDA hat die Entwicklungszeiten von Beam in die Länge gezogen. In einem Fall dauerte es vier Monate, bis das Unternehmen die Genehmigung für eine klinische Studie erhielt, nachdem die FDA die Entwicklung von BEAM 201, der Therapie für rezidivierende/refraktäre akute lymphoblastische Leukämie mit T-Zellen, gestoppt hatte.
5.
Die Meinung der Analysten zählt
Seit Beginn dieses Jahres haben sieben Analysten ihre Kursziele für die Beam-Aktie herabgesetzt oder ihre Positionen in der Aktie reduziert.
Nur ein Analyst der Credit Suisse hat das Kursziel für die Aktie in diesem Jahr angehoben.
Analysten können sich natürlich irren, aber dass so viele von ihnen die Aktie schlecht bewerten, belastet potenzielle Anleger.
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Wertpapier: Beam Therapeutics Inc |
Beam Therapeutics Inc. gab heute bekannt, dass Eli Lilly and Company (Lilly) zugestimmt hat, bestimmte Rechte im Rahmen der geänderten Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung von Beam mit Verve Therapeutics, Inc. zu erwerben. (Verve), einschließlich der Opt-in-Rechte von Beam zur gemeinsamen Entwicklung und Kommerzialisierung der Basisbearbeitungsprogramme von Verve für Herz-Kreislauf-Erkrankungen, zu denen Programme gehören, die auf PCSK9, ANGPTL3 und ein nicht offengelegtes, lebervermitteltes, kardiovaskuläres Ziel abzielen.
Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung erhält Beam eine Vorauszahlung von 200 Millionen Dollar und eine Eigenkapitalinvestition von 50 Millionen Dollar. Beam ist auch berechtigt, nach Abschluss bestimmter klinischer, regulatorischer und Allianzveranstaltungen bis zu 350 Millionen Dollar an potenziellen Zahlungen in der zukünftigen Entwicklungsstufe zu erhalten, für insgesamt bis zu 600 Millionen Dollar an potenzieller Gesamtüberlegung.
https://pharmaphorum.com/news/...s-beams-option-verve-drug-programmes
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Das Unternehmen entwickelt seinen führenden Ex-vivo-Genomeditierungskandidaten BEAM-101 in der Phase-I/II-BEACON-Studie zur Behandlung erwachsener Patienten mit Sichelzellenanämie.
Das Unternehmen hat die Dosierung und Transplantation für die drei Patienten in der Sentinel-Kohorte der BEACON-Studie abgeschlossen. Daten von mehreren Patienten in der Studie werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erwartet.
Unterdessen wird nach der Freigabe durch den Datenüberwachungsausschuss voraussichtlich bald mit der Dosierung in der Expansionskohorte der BEACON-Studie begonnen.
Beam Therapeutics entwickelt außerdem einen In-vivo-Baseneditor BEAM-302 zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD).
Das Unternehmen erhielt im März 2024 von der britischen Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte die Genehmigung für seinen Antrag auf Genehmigung einer klinischen Studie für BEAM-302. Eine Phase-I/II-Studie zu BEAM-302 zur Behandlung von AATD wird voraussichtlich später im ersten Halbjahr beginnen von 2024.
Unterdessen plant das Unternehmen den Beginn einer klinischen Studie zu BEAM-301 zur möglichen Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit 1a in den USA. Ein Zulassungsantrag für ein neues Arzneimittel für BEAM-301 wird voraussichtlich später im ersten Halbjahr 2024 eingereicht.
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Das Unternehmen evaluiert seinen führenden Ex-vivo-Genomeditierungskandidaten BEAM-101 in der Phase-I/II-BEACON-Studie zur Behandlung erwachsener Patienten mit Sichelzellenanämie, einer erblichen Bluterkrankung.
Dosierung und Transplantation für die drei Patienten in der Sentinel-Kohorte der BEACON-Studie sind abgeschlossen. Daten von mehreren Patienten in der Studie werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erwartet.
Neben Hämoglobinopathie-Kandidaten erweitert BEAM auch seine Pipeline an genetischen Krankheiten durch die Entwicklung von BEAM-301 und BEAM-302.
Im vergangenen Monat verabreichte das Unternehmen dem ersten Patienten eine Dosis im Rahmen einer Phase-I/II-Studie zur Untersuchung von BEAM-302 zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. Ziel der Studie ist es, die optimale Dosierung von BEAM-302 zu ermitteln.
Das Unternehmen wird bei der FDA einen IND-Antrag (Investigational New Drug) einreichen, um in Kürze mit klinischen Studien zu BEAM-302 in den USA zu beginnen.
BEAM plant außerdem den Beginn einer klinischen Studie zu BEAM-301 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit 1a in den Vereinigten Staaten. Ein IND-Antrag für BEAM-301 wird voraussichtlich in Kürze eingereicht.
Da im Laufe des Jahres einige klinische Meilensteine erwartet werden, bleibt abzuwarten, wie der Führungswechsel Beam Therapeutics dabei hilft, eine differenzierte Klasse genetischer Präzisionsmedikamente zu entwickeln und das langfristige Wachstum voranzutreiben.
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