CRISPR Therapeutics...The next level....!
Endlich Gott spielen.......und "ungeahnte Möglichkeiten" den Lauf der weitern menschlichen, tierischen,- und pflanzlichen EVOLUTION zu beeinflussen.
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Es ist durchaus interessant was CT da insinuiert:
Statt „nur“ auf die Bekämpfung von soliden Tumorarten und Lymphomen zu setzen möchte CT mit seinen Anti CD70-CarTs (Lymphozyten,welche mittels CRISPR mutiert wurden um spezifisch Zellen mit dem CD70-Oberflächenprotein zu attackieren) auch zur Therapie von Autoimmunkrankheiten wie systematischen Lupus erythematodes, klassisches Gelenksrheuma,etc. einsetzen!
CD70 ist ein sogenannter Ligand für TNF alpha, ein äußerst bedeutendes Protein (Interleukin), welches seinerseits schon lange als Ziel für Antikörpertherapien bei Cholerischer Polyarthritis (Rheuma) Einsatz findet.
Das große Problem solcher Therapien: Die Krankheit lässt sich so gut bekämpfen, aber auf Kosten der Immunantwort auf Infektionen aber auch auf bösartige Zellen…
In wiefern die gezieltere Ausschaltung von Lymphozyten (weißen Blutkörperchen) mit dem CD70-Molekül sich weniger stark auf die Abwehrfähigkeit eines Menschen auswirkt ist indes nicht ganz klar und ich traue mich hier auch nicht eine Prognose abzugeben!
Klar ist für mich aber Folgendes:
Es ist sicherlich ungleich effektiver Lymphozyten mit ungewünschten Eigenschaften (bösartige Zellen=Lymphome oder solche,welche den eigenen Körper angreifen=Automimmunkrankheiten) direkt zu eliminieren als nur mittels Antikörpern für andere Immunzellen zu „markieren“.
Ebenso stark könnten aber auch die Nebenwirkungen sein!
Je nach Lebenszeit der verwendeten mutierten Lymphozyten (mit CRISPR) könnte die Immunabwehr so für Wochen bis Monate stark geschwächt sein.
Mein Fazit:
Kann CT seine Immuno-Onkologie Pipeline erfolgreich auf ein derart breites Feld an Krankheiten ausdehnen, schlummert hier tatsächlich gewaltiges Potential (ich spreche hier von einem zweistelligen Milliardenmarkt).
Möge er recht behalten, ich jedenfalls setze lieber auf CT als auf Vertex, denn das Potential von CT ist um einiges größer als Vertex…
Man muss sich nur die Bewertung von CTs Konkurrenz ansehen um zu erkennen wie gering CT mit dem derzeitigen MK eingeschätzt wird:
Der „größte“ Konkurrent Intellia hat kein Asset in seiner Pipeline, dass auch nur annähernd das Potential von CASGEVY, der Immuno/Onkologie-Schiene oder der regenerativen Medizin-Pipeline von CT erreicht (Die meisten Krankheiten gegen die Intellia CRISPR einsetzt waren mir als Arzt vor meiner Recherche völlig unbekannt).
Noch dazu vergehen wohl noch Jahre bevor ein Teil dieser Pipeline eine Zulassung bekommen könnte. Dennoch ist es mit über 2 Milliarden Dollar bewertet und CT mit 5 Milliarden!!
Ich widerspreche übrigens der Einschätzung des „Aktionärs“ zum „überschaubaren“ Marktpotential von CASGEVY in Bachrain.
Gerade im nahen Osten ist die Beta-Thalassämie nicht selten und bei dem deutlich höheren Anteil von Ehen zwischen Cousins in der islamischen Welt sind schwere Fälle häufiger anzutreffen als bei Menschen mit Südost-europäischer Herkunft.
Zudem ist die Größe des zulassenden Staates unerheblich wenn sich genügend Menschen dort behandeln lassen…
- UK und Bachrain haben bereits eine Zulassung erteilt
- Eine Expertenkommission der FDA hat die Zulassung empfohlen
- Eine Ablehnung der Zulassung ist gegen Ende der Frist eher unwahrscheinlich, zusätzliche Daten und andere Fragen der Zulassungsstelle tauchen meist bereits zur Mitte der Beurteilungsfrist auf und führen dann meist zu einer Verlängerung der Zulassungsphase…
Ich würde die Wahrscheinlichkeit für die Zulassung aktuell bei 95-99% sehen,nachdem ich sie vor den beiden Zulassungen und der Expertenempfehlung bei 75% gesehen habe.
Die fehlendenden 1-5% liegen für mich bei der Neuigkeit der Zulassung eines CRISPR-Medikaments und dem Alarmismus des FDA-Vertreters bezüglich der off target-Effekte im Rahmen der Expertenkommission Anfang November.
Daumen drücken!!
https://www.statnews.com/2023/12/08/...atment-of-sickle-cell-disease/
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Zumindest intraday wird heute vermutlich ein Minus stehen bleiben, eine gute Möglichkeit für spät Entschlossene einzusteigen oder zuzukaufen, denn das beste kommt noch!!
Die Zulassung der ersten CRISPR-Therapie bei der FDA markiert für die Medizin generell aber auch für CT einen historischen Meilenstein! Die Zulassung weiterer Medikamente auf der Technologiebasis von CRISPR ist damit viel wahrscheinlicher geworden…
Danach wird es darauf ankommen wie schnell CT und sein Partner Vertex Zentren zur Behandlung mit CASGEVY aufbauen können und wie gut der Launch generell verläuft, auch das pricing wird wichtig für den Erfolg sein (Zahlen zwischen 2 und 6 Millionen Dollar kursieren).
Für CT als Unternehmen ist es wichtig sein erstes Produkt zum Erfolg zu machen und gleichzeitig eifrig an der Pipeline zu arbeiten um in wenigen Jahren ein weiteres Produkt zur Zulassung zu bringen.
Anfänglich wird die Zahl an behandelten Patienten pro Jahr wohl im niedrigeren 3-stelligen Bereich sein und sich erst in den Folgejahren bei 1000+ Behandlungen pro Jahr einpendeln.
Ganz entscheidend wird dabei sein die sogenannte „Konditionierung“ vor Verabreichung von CASGEVY zu optimieren (das ist die Vorbehandlung mit einem Immunsuppressivum) um so -wegen den geringeren Nebenwirkungen- so viele Patienten wie möglich behandeln zu können.
Das nächste neue Medikament von CT erwarte ich nach den aktuellen Aussagen von CT erst in 3-5 Jahren. CTs Strategie nur die aussichtsreichsten Kandidaten in Richtung Zulassung zu bringen wird sich dabei mMn bezahlt machen.
Das größte Potential hat für mich dabei die Diabetes-Schiene direkt gefolgt von der Immuno-Onkologiesparte.
Ein wichtiges Detail dazu: CASGEVY ist für Menschen ab 12 Jahren mit entsprechendem Schweregrad der Erkrankung Sichelzellanämie zugelassen worden, was 16000 Patienten in den USA alleine bedeutet.
Auch sehr erfreulich: Um die 10 Kliniken in den USA sind bereits aktiviert worden und viele mehr werden folgen!!
Mit der Zulassung für die Beta-Thalassämie sollten dann weitere 10-20000 Patienten dazukommen, welche für die Behandlung mit CASGEVY in Frage kommen…
Tatsächlich wurde CASGEVY von CT gleichzeitig mit dem Kandidaten von Bluebird Bio zugelassen!
Zuerst die Reaktion der Börse:
Minus 7% bei CT und Minus 40% (!!!) bei Bluebird Bio.
Warum hat Bluebird mehr als den gesamten Gewinn der letzten Wochen wieder abgegeben und CT nicht?
Neben der deutlich geringeren MK von Bluebird liegt das aber vor allem in den deutlich schlechteren Daten des Produkts von Bluebird (schlechtere Effektivität und das Risiko der Auslösung von Blutkrebs) aber auch an der geringeren Kraft den Launch erfolgreich durchführen zu können (das finanzielle Polster von CT und Vertex ist um einiges größer als das von Bluebird).
Die Börse traut es Bluebird wohl zurecht nicht zu ihr Produkt auch wirklich an den Mann zu bringen ob der erdrückenden Marktmacht von CT und Vertex!
Was nicht unwesentlich ist: Bluebird spielt bei der Indikation Beta-Thalassämie keine Rolle, da keine Studie an solchen Patienten durchgeführt wurde (möglicherweise aus Kostengründen??).
Das heißt CT hat mit CASGEVY alleine deswegen einen großen Vorteil!
Ein weiteres Faktum: Bluebird hat das pricing bereits abgeschlossen und will etwas über 3 Millionen Dollar für eine Behandlung mit ihrem Kandidaten verlangen während sich CT hier noch nicht festgelegt hat.
Ich denke CT wird versuchen wollen Bluebird relevant zu unterbieten um dem Konkurrenten so das Wasser abzugraben…
P.S.: Ich bin immer wieder amüsiert, dass CASGEVY als „echtes CRISPR-Produkt“ gesehen wird und der Kandidat von Bluebird als eine „klassische Gentherapie“. Im Endeffekt sind es recht unterschiedliche Verfahren, aber CRISPR kommt bei beiden zum Einsatz.
Die Zulassung der beiden CRISPR-basierten Medikamente von CT und Bluebird ist weit mehr als nur die Zulassung von 2 neuen Medikamenten sondern de facto der Beginn einer neuen Ära der Medizin!
Gab es bisher viele Bedenken ob der zugrundeliegenden Bio-Technologie stehen jetzt die Resultate im Mittelpunkt:
Statt nur lindernd oder verzögernd in viele Krankheitsverläufe eingreifen zu können ist es jetzt möglich manche Krankheiten tatsächlich zu heilen (zumindest lassen die bisherigen Daten diesen Schluss zu)!!
Das bedeutet im Endeffekt, dass jede CRISPR-Therapie eine Zulassung bekommt, wenn der Therapieerfolg weit über der Schwere der möglichen oder typischen Nebenwirkungen steht (so wie bei anderen Medikamenten auch).
Noch sind möglicherweise unerwünschte Ultra-Langzeitwirkungen (20 Jahre nach der initialen Therapie) der diversen CRISPR-Therapien nicht fassbar, es ist aber auch nicht absehbar, dass es solche geben wird (ein Restrisiko bleibt bestehen).
Für mich ist CASGEVY letztlich nur der Schlüssel zur Eingangstür eines völlig neuen Zeitalters der Medizin- und Pharmaindustrie.
Das Unternehmen, welches es schafft sich jetzt schon führend zu positionieren hat in der Zukunft die besten Karten in der Hand…
https://www.finanznachrichten.de/...s-aktie-kaum-zu-verstehen-486.htm
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