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Pharming Group erhält FDA Zulassung für Ruconest!


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Neuester Beitrag: 22.08.19 18:08
Eröffnet am: 17.07.14 16:16 von: vstrecker Anzahl Beiträge: 130
Neuester Beitrag: 22.08.19 18:08 von: StephanPB2 Leser gesamt: 19.482
Forum: Hot-Stocks   Leser heute: 3
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805 Postings, 2376 Tage vstreckerPharming Group erhält FDA Zulassung für Ruconest!

 
  
    #1
2
17.07.14 16:16
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/...&utm_source=govdelivery

The U.S. Food and Drug Administration yesterday approved Ruconest, the first recombinant C1-Esterase Inhibitor product for the treatment of acute attacks in adult and adolescent patients with hereditary angioedema (HAE).

Hereditary angioedema, which is caused by having insufficient amounts of a plasma protein called C1-esterase inhibitor, affects approximately 6,000 to 10,000 people in the United States. People with HAE can develop rapid swelling of the hands, feet, limbs, face, intestinal tract, or airway. These acute attacks of swelling can occur spontaneously, or can be triggered by stress, surgery or infection. Swelling of the airway is potentially fatal without immediate treatment.

“Hereditary angioedema is a rare and potentially life-threatening disease,” said Karen Midthun, M.D., director of the FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research. “Today’s approval provides an important treatment option for these patients.”

Ruconest is a human recombinant C1-esterase inhibitor purified from the milk of genetically modified (transgenic) rabbits. Ruconest is intended to restore the level of functional C1-esterase inhibitor in a patient’s plasma, thereby treating the acute attack of swelling.  

The safety and efficacy of Ruconest was evaluated in a multicenter controlled clinical trial. Forty-four adult and adolescent patients with acute attacks were treated with Ruconest. The most common adverse reactions reported in patients treated with Ruconest were headache, nausea and diarrhea.

Ruconest received orphan-drug designation for acute attacks by the FDA because it is intended for treatment of a rare disease or condition.

Ruconest is manufactured by Pharming Group NV, Leiden, the Netherlands, and will be distributed in the United States by Santarus Inc., a wholly owned subsidiary of Salix Pharmaceuticals Inc., Raleigh, North Carolina.

The FDA, an agency within the U.S. Department of Health and Human Services, protects the public health by assuring the safety, effectiveness, and security of human and veterinary drugs, vaccines and other biological products for human use, and medical devices. The agency also is responsible for the safety and security of our nation’s food supply, cosmetics, dietary supplements, products that give off electronic radiation, and for regulating tobacco products.  
104 Postings ausgeblendet.
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74 Postings, 555 Tage StephanPB2Pharming hält sich ja meist recht bedeckt,

 
  
    #106
18.06.19 11:02
was Infos für die Öffentlichkeit angeht. Irgendwann, die Frage ist halt wann genau, wird sich hoffentlich herausstellen, dass Ruconest auch als Prophylaxemittel für HAE gelten kann. Ab dann werden die Umsätze noch einmal deutlich nach oben gehen. Wichtig ist mir, dass, schon ohne die zusätzlich durch die Anwendung von Ruconest als Prophylaxemitte zu generierenden Umsätze, Pharming momentan profitabel ist. Schon bei den bisherigen Einnahmen können also weitere Entwicklungen vorangetrieben werden.  

493 Postings, 701 Tage BiotecfanDanke für den Link

 
  
    #107
18.06.19 12:09
Wie ich herauslesen konnte benötigen sie noch einen weiter Wirksamkeitsstudie, die muss dann auch noch ausgelsen werden befor eine erneute Einreichung erfolgen kann. Also heuer keine Zuslassung mehr.
Die FDA erachtete den Antrag im Januar 2018 als ausreichend vollständig, um eine eingehende Prüfung der Daten der Phase 2. Auf der Grundlage ihrer Prüfung hat die FDA eine zusätzliche klinische Studie angefordert, um die Wirksamkeit von RUCONEST® bei der HAE-Prophylaxe weiter zu bewerten.

 

265 Postings, 667 Tage ScherdielsSo Leute

 
  
    #108
23.06.19 17:37
lasst mich nochmal zusammenfassen: Im September 2018 hat sich die FDA gegen die Zulassung von Ruconest als Prophylaxemittel entschieden. Das war scheiße, hat uns seitdem den Kurs von 1,50 bis auf 70 Cent versaut. Echt ärgerlich, wo ja eindeutig bewisen wurde, wievile besser Ruconest ist als Shires Mittel. Naja, die sind eben der Big Player. So, nun ist seit 2018 keine erneute NDA eingereicht worden. Das sind ja nun auch schon 9 Monate. Weiß einer von euch, ob diese NDA-Einreichung kurz bevor stehen kann oder ist abzusehen, dass es noch ne Weile dauert? Da ich meinen Pharming Bestand zwischenzeitlich deutlich reduziert habe, würde ich gerne früh genug wieder nachkaufen. Gruß Scherdiels  

265 Postings, 667 Tage ScherdielsÜbrigens cool Stephan

 
  
    #109
23.06.19 17:38
einen weiteren Mitsreiter hier zu haben. Biotecfan und ich sind seit längerer Zeit an Pharming dran, hier war aber immer tote Hose im Forum.  

74 Postings, 555 Tage StephanPB2Shortquote jetzt bei 5,35%

 
  
    #110
01.07.19 20:55

74 Postings, 555 Tage StephanPB2Shortquote leicht gesunken auf 5,28%

 
  
    #111
06.07.19 08:53

3 Postings, 705 Tage berhemHalbjahreszahlen heute

 
  
    #112
25.07.19 09:30
Was ist da los heute?
Der Kurs bricht gerade aus, weiß jemand mehr?  

493 Postings, 701 Tage BiotecfanTop Q2 Zahlen

 
  
    #113
25.07.19 19:14
42,7 Millionen  Q2 das ist schon eine Hausnummer
Financial highlights
• The Company made record revenues in the first half year, an increase of 31% to €77.9 million,
from €59.5 million for the same period last year. Comparing the two first quarters of this year,
the increase was approximately 21% to €42.7 million in the second quarter compared with €35.2
million during the first quarter of this year.
• US net product sales increased 33% year-on-year to €75.0 million (H1 2018: €56.3 million), and
21% quarter on quarter to €40.9 million from €33.7 million in the first quarter of 2019, reflecting
strong growth despite a more competitive marketplace. In Europe and the rest of the world,
product sales for the first six months of 2019 were flat at €2.5 million (H1 2018: €2.5 million),
mainly due to increased competition in certain Eastern European markets after competitor
product launches, balanced by limited growth for Pharming direct markets which are affected b  

74 Postings, 555 Tage StephanPB2Die Shortquote ist seit längerem mal wieder unter

 
  
    #114
12.08.19 10:00
5% gesunken.  

74 Postings, 555 Tage StephanPB2Das verdiente Geld wird investiert.

 
  
    #115
13.08.19 08:33
So gehört sich das!  

493 Postings, 701 Tage BiotecfanHört sich vorerst mal

 
  
    #116
13.08.19 12:25
alles gut an, aber wir wissen noch zu wenig über die Höhe der Meilensteinzahlungen und das Umsatzpotenzial, um zu beurteilen ob ein wirklich Guter Deal ist dazu müsste auch das bekannt sein.  

493 Postings, 701 Tage BiotecfanEs ist ein Orphan Drug

 
  
    #117
13.08.19 12:41
Pharming lizenziert Orphan Drug von Novartis

13.08.2019
von tg

Pharming NV hat der Novartis AG 17,9 Mio. € für eine exklusive Lizenz für CDZ173, ein Medikament zur Behandlung von APDS im Spätstadium, im Voraus gezahlt

Der niedermolekulare Phosphoinositid-3-Kinase-Delta (PI3Kẟ) -Blocker CDZ173 der Novartis AG wird voraussichtlich spätestens 2022 auf den Markt kommen. Das aktivierte Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom (APDS) ist ein äußerst seltener, schwächender primärer Immundefekt, durch den Träger des zugrunde liegenden Defekts im PIK3CD-Gen nicht in der Lage sind, Infektionen zu bekämpfen. Derzeit ist keine zugelassene Behandlung für PIK3CD-Überaktivität verfügbar, die ungefähr 1-2 pro Million auftritt.

Wichtig ist, dass es einen kommerziell erhältlichen Gentest gibt, mit dem die Patienten identifiziert werden können, die von CDZ173 profitieren, wenn dieses Programm personalisierte Arzneimittel herstellt. Novartis hat alle bisherigen präklinischen und klinischen Arbeiten abgeschlossen und wird weiterhin die laufende Studie zur Zulassung und die laufende Open-Label-Verlängerungsstudie durchführen. Pharming wird mit Novartis zusammenarbeiten, um die Registrierung der laufenden Studie abzuschließen. Nach der Zulassung wird Pharming CDZ173 über seine bestehende kommerzielle Infrastruktur in den USA und Europa vermarkten und nach Wegen suchen, das Medikament auf anderen Märkten weltweit verfügbar zu machen.  

74 Postings, 555 Tage StephanPB2Ich bin schon gespannt, ob sich die

 
  
    #118
13.08.19 20:08
Shortquote wohl weiter verringern wird. Wenn jetzt noch mal eine Meldung aus den den älteren Arbeitsgebieten hinzukäme (etwa Ruconest als Prophylaxe), würde der Kurs wohl noch deutlich weiter laufen.  

493 Postings, 701 Tage BiotecfanIch denke der

 
  
    #119
13.08.19 20:31
Kurs könnte auch ohne weitere Meldung noch weiterlaufen.
Derzeit ist keine zugelassene Behandlung für PIK3CD-Überaktivität verfügbar, die ungefähr 1-2 pro Million auftritt. Es könnte sich hier um ein Orphan Drug handel,  wenn man von FDA die Orphan Drug Designation erhalten würde, hätte mann 7 Jahre Marktexclusivität.  
 

74 Postings, 555 Tage StephanPB2Jetzt nur noch 4,28% Shortquote. Da muss

 
  
    #120
15.08.19 18:25
sich von den Leerverkäufern ja jemand eingedeckt haben in den letzen Tagen.  

493 Postings, 701 Tage Biotecfandie shots sollten auch eindecktne

 
  
    #121
15.08.19 19:30
Pharming hat vielleicht einen  weiter Top-deal nach dem letzten wo sie Ruconest für einen  Spotpreis zurückgekauft haben.
Pharming erklärte sich bereit, Valeant 60 Mio. USD im Voraus zu zahlen, wenn der Deal abgeschlossen wird. Dies wird für das vierte Quartal dieses Jahres erwartet, und bis zu 65 Mio. USD an potenziellen Zahlungen, die mit dem Erreichen von Umsatzmeilensteinen verbunden sind.
Das man nochmal ein Medikament für so wenig Geld erwerben kann, soviel Glück hat man nicht alle Tage.  

74 Postings, 555 Tage StephanPB2Biotecfan, wo kann ich das nachlesen mit dem

 
  
    #122
16.08.19 08:12
potentiellen Valeant-Deal?  

493 Postings, 701 Tage BiotecfanValeant war 2016

 
  
    #123
16.08.19 09:20
in Schwirigkeiten wegen ihrer Hohen Verschuldung, und hat deshalb die Lizentz wieder an Pharming zurückverkauft. Mit Googel n  findest man es schon.
Der neue deal mit Novartis könnte sich genauso positiv auswirken. Man kann auch mit  300-500 Patienten in den USA mit einen Medikament welches die Orphan Drug designation von der FdA hat ordentlich Geld verdienen, siehe Catalyst.
Ich glaube das Sie auch diesen Weg gehen werden.


 

74 Postings, 555 Tage StephanPB2Zum 18. August nur noch 4,19% Shortquote

 
  
    #124
21.08.19 15:45

493 Postings, 701 Tage BiotecfanDie Biotechs

 
  
    #125
21.08.19 18:09
kommen jetzt schön langsam ins Laufen

 

265 Postings, 667 Tage Scherdielsich selst habe den aufsprung leider verpasst,

 
  
    #126
22.08.19 06:29
einige meiner Freunde sind investiert. Wie seht ihr es aktuell: lieber mal die Hälfte abstoßen oder liegen lassen? Ich denke, die 1,50 Region ist erst mit der Prophylaxe-Erweiterung nächstes Jahr denkbar, oder meint ihr es geht ungebremst weiter? Biotecfan, du hast doch bestimmt schon wieder ein Viertel  der Gewinne eingesackt :-)  

493 Postings, 701 Tage BiotecfanHallo Deals

 
  
    #127
1
22.08.19 11:20
habe von Pharming noch nichts verkauft, da ich die Aktie auch nicht übergewichtet habe ist es meiner Meinung nach zu früh. Meiner Ansicht hat Pharming bisher nur die übertriebenen Abverkauf Korrigiert.
Leider ist die IR von Pharming ein wenig mau, aber ich glaube das ich im Q2 Bericht herausgelesen habe,
das Sie die Prophylaxis mit beiden Indikationen Zusammen einreichen, dann hätten wir bei Ruconest schon 3 Indikationen.
HAE Prophylaxis (SC and ID) war im Okt in Phase 3
RUCONEST HAE Prophylaxis (IV war im Okt Phase2
Und wir haben nun ein Ophan drug in Phase 3 und ich gaube nicht dass sie die Markteinführung von diesen Medikament so in den Sand setzen wir Progenics.
Sie haben nach dem Rückkauf der Rechte von Ruconest, die Vermarktung super hinbekommen ansonsten würde es Pharming gar nicht mehr geben.
 

74 Postings, 555 Tage StephanPB2Der Abverkauf bestand zu einem nicht geringen Teil

 
  
    #128
1
22.08.19 12:51
aus Leerverkäufen. Da haben sich einige Leerverkäufer etwas vertan, was die Zukunftsaussichten von Pharming angeht und nun müssen sie mühsam die Aktien wieder einsammeln.  

493 Postings, 701 Tage BiotecfanDie

 
  
    #129
22.08.19 14:54
Aussichten für Pharming waren schon lange nicht mehr so positiv wie sie jetzt sind.
Auch die Biotechs scheinen sich allgemein zu erholen, es geht wieder aufwärts.  

74 Postings, 555 Tage StephanPB2Und wie sie sich eindecken, die Leerverkäufer:

 
  
    #130
1
22.08.19 18:08
Shortquote nun runter auf 2,81%, um 1,38 Punkte gesunken! Da wurden mehr als 7.000.000 Aktien wieder zurückgekauft!  

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