Pharming Group erhält FDA Zulassung für Ruconest!


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Neuester Beitrag: 30.04.20 07:35
Eröffnet am: 17.07.14 16:16 von: vstrecker Anzahl Beiträge: 143
Neuester Beitrag: 30.04.20 07:35 von: StephanPB2 Leser gesamt: 26.761
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805 Postings, 2662 Tage vstreckerPharming Group erhält FDA Zulassung für Ruconest!

 
  
    #1
2
17.07.14 16:16
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/...&utm_source=govdelivery

The U.S. Food and Drug Administration yesterday approved Ruconest, the first recombinant C1-Esterase Inhibitor product for the treatment of acute attacks in adult and adolescent patients with hereditary angioedema (HAE).

Hereditary angioedema, which is caused by having insufficient amounts of a plasma protein called C1-esterase inhibitor, affects approximately 6,000 to 10,000 people in the United States. People with HAE can develop rapid swelling of the hands, feet, limbs, face, intestinal tract, or airway. These acute attacks of swelling can occur spontaneously, or can be triggered by stress, surgery or infection. Swelling of the airway is potentially fatal without immediate treatment.

“Hereditary angioedema is a rare and potentially life-threatening disease,” said Karen Midthun, M.D., director of the FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research. “Today’s approval provides an important treatment option for these patients.”

Ruconest is a human recombinant C1-esterase inhibitor purified from the milk of genetically modified (transgenic) rabbits. Ruconest is intended to restore the level of functional C1-esterase inhibitor in a patient’s plasma, thereby treating the acute attack of swelling.  

The safety and efficacy of Ruconest was evaluated in a multicenter controlled clinical trial. Forty-four adult and adolescent patients with acute attacks were treated with Ruconest. The most common adverse reactions reported in patients treated with Ruconest were headache, nausea and diarrhea.

Ruconest received orphan-drug designation for acute attacks by the FDA because it is intended for treatment of a rare disease or condition.

Ruconest is manufactured by Pharming Group NV, Leiden, the Netherlands, and will be distributed in the United States by Santarus Inc., a wholly owned subsidiary of Salix Pharmaceuticals Inc., Raleigh, North Carolina.

The FDA, an agency within the U.S. Department of Health and Human Services, protects the public health by assuring the safety, effectiveness, and security of human and veterinary drugs, vaccines and other biological products for human use, and medical devices. The agency also is responsible for the safety and security of our nation’s food supply, cosmetics, dietary supplements, products that give off electronic radiation, and for regulating tobacco products.  
117 Postings ausgeblendet.
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586 Postings, 987 Tage BiotecfanIch denke der

 
  
    #119
13.08.19 20:31
Kurs könnte auch ohne weitere Meldung noch weiterlaufen.
Derzeit ist keine zugelassene Behandlung für PIK3CD-Überaktivität verfügbar, die ungefähr 1-2 pro Million auftritt. Es könnte sich hier um ein Orphan Drug handel,  wenn man von FDA die Orphan Drug Designation erhalten würde, hätte mann 7 Jahre Marktexclusivität.  
 

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Jetzt nur noch 4,28% Shortquote. Da muss

 
  
    #120
15.08.19 18:25
sich von den Leerverkäufern ja jemand eingedeckt haben in den letzen Tagen.  

586 Postings, 987 Tage Biotecfandie shots sollten auch eindecktne

 
  
    #121
15.08.19 19:30
Pharming hat vielleicht einen  weiter Top-deal nach dem letzten wo sie Ruconest für einen  Spotpreis zurückgekauft haben.
Pharming erklärte sich bereit, Valeant 60 Mio. USD im Voraus zu zahlen, wenn der Deal abgeschlossen wird. Dies wird für das vierte Quartal dieses Jahres erwartet, und bis zu 65 Mio. USD an potenziellen Zahlungen, die mit dem Erreichen von Umsatzmeilensteinen verbunden sind.
Das man nochmal ein Medikament für so wenig Geld erwerben kann, soviel Glück hat man nicht alle Tage.  

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Biotecfan, wo kann ich das nachlesen mit dem

 
  
    #122
16.08.19 08:12
potentiellen Valeant-Deal?  

586 Postings, 987 Tage BiotecfanValeant war 2016

 
  
    #123
16.08.19 09:20
in Schwirigkeiten wegen ihrer Hohen Verschuldung, und hat deshalb die Lizentz wieder an Pharming zurückverkauft. Mit Googel n  findest man es schon.
Der neue deal mit Novartis könnte sich genauso positiv auswirken. Man kann auch mit  300-500 Patienten in den USA mit einen Medikament welches die Orphan Drug designation von der FdA hat ordentlich Geld verdienen, siehe Catalyst.
Ich glaube das Sie auch diesen Weg gehen werden.


 

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Zum 18. August nur noch 4,19% Shortquote

 
  
    #124
21.08.19 15:45

586 Postings, 987 Tage BiotecfanDie Biotechs

 
  
    #125
21.08.19 18:09
kommen jetzt schön langsam ins Laufen

 

267 Postings, 953 Tage Scherdielsich selst habe den aufsprung leider verpasst,

 
  
    #126
22.08.19 06:29
einige meiner Freunde sind investiert. Wie seht ihr es aktuell: lieber mal die Hälfte abstoßen oder liegen lassen? Ich denke, die 1,50 Region ist erst mit der Prophylaxe-Erweiterung nächstes Jahr denkbar, oder meint ihr es geht ungebremst weiter? Biotecfan, du hast doch bestimmt schon wieder ein Viertel  der Gewinne eingesackt :-)  

586 Postings, 987 Tage BiotecfanHallo Deals

 
  
    #127
1
22.08.19 11:20
habe von Pharming noch nichts verkauft, da ich die Aktie auch nicht übergewichtet habe ist es meiner Meinung nach zu früh. Meiner Ansicht hat Pharming bisher nur die übertriebenen Abverkauf Korrigiert.
Leider ist die IR von Pharming ein wenig mau, aber ich glaube das ich im Q2 Bericht herausgelesen habe,
das Sie die Prophylaxis mit beiden Indikationen Zusammen einreichen, dann hätten wir bei Ruconest schon 3 Indikationen.
HAE Prophylaxis (SC and ID) war im Okt in Phase 3
RUCONEST HAE Prophylaxis (IV war im Okt Phase2
Und wir haben nun ein Ophan drug in Phase 3 und ich gaube nicht dass sie die Markteinführung von diesen Medikament so in den Sand setzen wir Progenics.
Sie haben nach dem Rückkauf der Rechte von Ruconest, die Vermarktung super hinbekommen ansonsten würde es Pharming gar nicht mehr geben.
 

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Der Abverkauf bestand zu einem nicht geringen Teil

 
  
    #128
1
22.08.19 12:51
aus Leerverkäufen. Da haben sich einige Leerverkäufer etwas vertan, was die Zukunftsaussichten von Pharming angeht und nun müssen sie mühsam die Aktien wieder einsammeln.  

586 Postings, 987 Tage BiotecfanDie

 
  
    #129
22.08.19 14:54
Aussichten für Pharming waren schon lange nicht mehr so positiv wie sie jetzt sind.
Auch die Biotechs scheinen sich allgemein zu erholen, es geht wieder aufwärts.  

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Und wie sie sich eindecken, die Leerverkäufer:

 
  
    #130
1
22.08.19 18:08
Shortquote nun runter auf 2,81%, um 1,38 Punkte gesunken! Da wurden mehr als 7.000.000 Aktien wieder zurückgekauft!  

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Was zur Zeit in der Pipeline ist und welche

 
  
    #131
20.09.19 15:00

4 Postings, 991 Tage berhemKurs

 
  
    #132
16.10.19 09:50
Weiß jemand mehr über den Kursabschlag heute?  

586 Postings, 987 Tage Biotecfanich hab keine News

 
  
    #133
16.10.19 11:42
gefunden was den Kursabschlag begründen würde.
An der Börse in Amsterdam wurden schon mehr als 32 Millionen Aktien gehandelt, da könnten auch die Stopps zu nah gesetzt worden sein.  

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Die neueste Pharming-Präsentation:

 
  
    #134
1
03.12.19 13:02
https://www.pharming.com/sites/default/files/imce/...0website%201.pdf

Man beachte Seite 7: "With Q3 results, we are almost at the full year 2018 level"  

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Die neueste Pharming-Präsentation Januar 2020

 
  
    #135
1
14.01.20 08:07

586 Postings, 987 Tage BiotecfanDie

 
  
    #136
26.01.20 09:43
mit neue Finanzierung über  125 Millionen kann sogar noch Geld eingespart werden, Pharming kommt nun an günstiges Geld und ist für weitere Investitionen gut aufgestellt. Die Pipeline ist gut gefüllt und das Einsatzgebiet von Ruconest läßt sich wohl auch noch erweitern.
Die langfristigen Perspektiven sehen gut aus.  

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Wenn ich das richtig gerechnet habe, sind es

 
  
    #137
1
27.01.20 06:37
rund 5.000.000 Euro, die an Zinsen jedes Jahr gespart werden, dadurch, dass man die alten Schulden ablöst.  

586 Postings, 987 Tage Biotecfan@ Stephan, ja das

 
  
    #138
27.01.20 22:52
stärkt den Cashflow und finanziert ja zur Hälfte das zuletzt erworbene Medikament Leniolisib.
Langfristig gesehen 3-5 Jahre hat Pharming meiner Meinung ein erhebliches Potenzial.
Wenn du interesse hast kannst du dich mal bei Neos und Antraes reinlesen. viel Spaß  

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Für die, die jetzt über Covid 19 ("Corona") hier

 
  
    #139
21.04.20 14:38
hineinstolpern: Pharming ist eine Pharmafirma, die bereits ohne Covid 19 Gewinn macht und langfristig ein hohes Potential besitzt. Falls Ruconest auch für die Behandlung von Covid 19 zum Einsatz kommen sollte, wir das ein netter Zusatznutzen mit netten zusätzlichen Einkünften sein. Nicht weniger und nicht mehr.  

586 Postings, 987 Tage Biotecfan@Stephan

 
  
    #140
21.04.20 15:12
das wäre wohl mehr als ein netter Zusatznutzen, denn es könnte zur Heilung eingesetzt werden und bis wir einen Impfstoffen haben werden Millionen an Covid 19 erkrankt sein.  Studien in größeren Umfang werden eigentlich erst zugelassen wenn man sich in Phase 3 befindet. Und sollte diese Studie ebenfalls so erfolgreich verlaufen wird man das Medikament im großen Stiel einsetzen.  

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Da die Krankheit ja sehr schnell verläuft, müsste

 
  
    #141
29.04.20 17:35
die Dauer der Studie ja ebenfalls recht kurz sein!? Es kommt darauf an, 150 Patienten zu rekrutieren. Wenn das gelungen ist, 150 Patienten in die Studie einzuschließen, müsste das Ergebnis meines Erachtens in kurzer Zeit vorliegen, anders etwa bei Studien zu Krankheiten mit längeren Verläufen oder gar chronischen Erkrankungen. Oder sehe ich das falsch?  

586 Postings, 987 Tage BiotecfanRuconest wurde

 
  
    #142
29.04.20 18:46
bisher nur den Patienten verabreicht, bei denen die Standartbehandlung keine Wirkung zeigte.
Vier männlichen Patienten und einer weiblichen Patientin (zwischen 53 und 85 Jahren) mit COVID-19, die an einer damit verbundenen schweren Lungenentzündung litten und sich trotz Standardbehandlung, einschließlich Hydroxychloroquin und Lopinavir / Ritonavir, nicht besserten, wurde RUCONEST® in einer Anfangsdosis verabreicht von 8400 U, gefolgt von 4200 U alle 12 Stunden für drei zusätzliche Dosen.

Die neue Studie wird an Patienten durchgeführt, die aufgrund signifikanter COVID-19-Symptome einen Krankenhausaufenthalt erfordern, das heißt meiner Meinung nach, dass man nun mittels der Studie ermitteln will ob die bisherige Standardbehandlung oder eine Behandlung mir Ruconest erfolgreicher ist.

Sollte sich bei der Studie betätigen, dass Ruconest bessere Ergebnisse liefert als die bisherige Standartbehandlung  wird das sicherlich auch den Bekanntheitsgrad des Medikament vor allem in den USA erhöhen und vielleicht wird Ruconest zur Standartbehandlung aufsteigen.
Bis die Ergebnisse der Studie veröffentlicht werden, wird es wohl rund 2 Monate dauern.

Bei Pharming kann man nicht viel verkehrt machen, wenn man langfristig unterwegs ist.
Umsatz von Ruconest steigt weiter, solide Durchfinanziert, ein weiteres Ophan Drug für 30 Mil. zu erwerben, wird wenn sie die Zulassung erhalten  als weiteres Schnäppchen werweisen.





 

83 Postings, 841 Tage StephanPB2Es geht weiter voran! Nun auch Zulassung von

 
  
    #143
30.04.20 07:35
Ruconest für die Behandlung von Kindern in der EU! Vermutlich erfolgt wie immer einige Zeit später auch die Zulassung für die USA.  

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