CRISPR Therapeutics...The next level....!


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Neuester Beitrag: 27.03.23 17:24
Eröffnet am:07.12.17 21:51von: CashbackAnzahl Beiträge:261
Neuester Beitrag:27.03.23 17:24von: MDinvestLeser gesamt:106.088
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1876 Postings, 2181 Tage CashbackCRISPR Therapeutics...The next level....!

 
  
    #1
4
07.12.17 21:51
https://www.zdf.de/nachrichten/heute/...onen-in-usa-getestet-100.html

Endlich Gott spielen.......und "ungeahnte Möglichkeiten" den Lauf der weitern menschlichen, tierischen,- und pflanzlichen EVOLUTION zu beeinflussen.  
235 Postings ausgeblendet.
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2139 Postings, 561 Tage MDinvestUnerklärliche Kursbewegung

 
  
    #237
22.06.22 15:57
Kann mir die zuletzt ordentlichen Kursverluste nicht wirklich erklären, es gibt jedenfalls keine Bad News.
Auch der innovation Day war sehr positiv in meinen Augen…
Hier sind wohl shorties am Werk.  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestSchon lange keine News

 
  
    #238
1
27.07.22 13:07
mehr von CRISPR Therapeutiks in letzter Zeit. Neues gibt es wohl erst beim Q2-Ergebnis zu vermelden.
Bezüglich der Pipeline müsste wohl relativ bald was Neues zum Diabetes-Programm verkündet werden.
Später im Q3 könnte dann auch etwas zum geplanten Zulassungsantrag für exa-cel vermeldet werden.
Ich hoffe es gibt bald wieder Studiendaten zu obengenannten Projekten, über die ich hier mit Euch diskutieren kann…  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestUpdate Q2

 
  
    #239
2
08.08.22 15:55
https://crisprtx.gcs-web.com/news-releases/...ss-update-and-reports-7

Ich finde erst Mal sehr gut, dass die Gespräche mit den Regulatoren in der EU und UK abgeschlossen sind bezüglich Einreichung der Daten für exa-cel. Bei der FDA stößt man hier aber scheinbar noch auf Widerstand…
Zusätzlich zur abgeschlossenen Phase 3 bei Erwachsenen wurden zusätzlich auch Phase 3-Studien bei Kindern und Jugendlichen gestartet, was ich sehr positiv bewerte, da man das nur anpackt wenn die Daten bei den Erwachsenen sehr gut sind.

Das ist jetzt Mal mein Ersteindruck, weiteres kommt wenn ich mehr Zeit habe!  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestZukunft der CRISPR-Branche

 
  
    #240
2
24.08.22 20:19
Es gibt derzeit 5-7 Unternehmen inklusive CRISPR-Therapeutics die an der Börse notiert sind und ich habe folgende Gedanken dazu:

Es geht bei der Zukunft der Unternehmen in dieser Sub-Branche der Pharmaindustrie darum wer zuerst einen Blockbuster zur Marktreife bringen kann.
Die meisten Produktkandidaten der diversen Unternehmen in diesem Bereich zielen auf sehr seltene Erkrankungen ab, die Forschung daran ist aber sehr teuer.
Offen gesagt glaube ich, dass die meisten dieser Produktkandidaten das Geld nicht wert sind, dass in deren Erforschung investiert wird, das gilt auch für so manche Kandidaten von CT.
Was CT von den meisten Mitbewerbern unterscheidet ist, dass ihr Top-Produkt exa-cel nicht nur Krankheiten adressiert die im Vergleich zu anderen relativ häufig sind ( Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie) sondern dessen Fortschritt im Zulassungsprozess auch am weitesten ist im Vergleich zu den Konkurrenten mit ähnlichen Produktkandidaten. CT hat mMn auch mehr Talent Produktkandidaten gegen Krankheitsformen zu finden, die wirklich Geld abwerfen können.
Sollte das Diabetes-Programm von CT in ein erfolgreiche Vermarktung münden wäre das Unternehmen vermutlich mehrfach so hoch zu bewerten als momentan.

Ich denke aufgrund oben genannter Überlegungen, dass CT sich unter Umständen (Zulassung und Vermarktung von exa-cel und eines Kandidaten aus dem Onkologie-Programm zum Beispiel) schon in wenigen Jahren als top pick der Branche gelten wird, sollten andere Unternehmen weniger Erfolg haben.
Ich könnte mir weiters gut vorstellen, dass sich CT mit genug Cash-Reserven infolge erfolgreicher Kommerzialisierung schon bald ( ab 2025) die interessantesten Produkte von Konkurrenten mittels Übernahme einverleiben kann, eine Quasi-Monopolstellung wäre dann in Griffweite mMn.  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestFortschritt bezüglich Exa-cel

 
  
    #241
3
24.08.22 20:44
Um den Fortschritt von CTs im Bereich Hämoglobinopathien zu verdeutlichen habe ich folgenden link gefunden:

https://www.synthego.com/blog/upcoming-crispr-trials

Der wichtigste Mitbewerber in diesem Bereich ist Editas. Deren Produktkandidat befindet sich derzeit in der Phase 1/2 und beginnt erste Patienten zu dosieren. CT befindet sich mit exa-cel in der späten Phase 3 und hat bereits Zusatz-Studien an Patienten im Kindesalter begonnen. Bis Editas seine Phase 3 starten kann vergeht höchstwahrscheinlich noch ein Jahr. Der Vorsprung von CT in diesem Rennen beträgt also locker 2 Jahre (!!!)  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestUpdate zu exa-cel

 
  
    #242
2
08.09.22 10:50
Im Analysten-Gespräch mit Citigroup gab es relativ wenige Neuigkeiten.
Wichtigste Bemerkung im Interview war, dass es in den nächsten Wochen ein Update zum Einreichungsprozess bei der FDA kommen soll.
Ich möchte auch nochmals die Konkurrenzprodukte zu exa-cel erläutern:
Im August wurde ein in vivo-Ansatz zur Therapie der Betathalassämie von Bluebird zugelassen.
Dieses Produkt ist die einzige Konkurrenz die CT „fürchten“ muss.
Ich werde erläutern warum ich denke, dass hier nur wenig Risiko einer Umsatz-Abschwächung über dieses Konkurrenzprodukt besteht.
Der wichtigste Punkt dabei ist der Modus der Therapie, während Bluebird einen viralen Vektor zur in vivo-Zelltherapie verwendet hat CT einen ex vivo-Ansatz gewählt, bei dem die blutbildenden Stammzellen außerhalb des Körpers editiert werden.
Beide Verfahren haben ihre Vor-und Nachteile:
Der virale Ansatz braucht keine Konditionierung mit einem Immunsuppressivum wie bei dem ex vivo-Ansatz. Der virale Ansatz kann mehrere Probleme machen, zum einen ist die permanent gute Qualität des verwendeten Virus-Vektors schwierig aufrecht zu erhalten, weiters sind Verträglichkeits-Probleme bereits häufiger im Zusammenhang mit Vektoren-Medikamenten aufgetreten ( siehe gehäufte Thrombosen-Fälle bei Covid-Vektorimpfstoffen), so können die Virus-Antigene komplexe Immun-Phänomene verursachen.
Im Unterschied zu exa-cel ist die Therapie von Bluebird nur für die Beta-Thalassämie zugelassen, während mit exa-cel auch die wesentlich häufigere Sichelzellanämie therapiert werden soll!
Die Konkurrenz besteht also nur im Bereich der Beta-Thalassämie.

Von medizinischer Seite erscheint mir der Virus-Ansatz nicht sehr elegant, die Risiken der Anwendung können sich wie oben genannt auch erst bei breiterer Anwendung in einem größeren Patientenkollektiv zeigen und durchaus in einem Widerruf der Zulassung münden bzw. den Absatz massiv verringern ( siehe dazu auch das Covid-Vakzin  von Astra Zeneca).
CT arbeitet übrigens bereits seit einiger Zeit an einer alternativen, noch verträglicheren Konditionierung um das mögliche Patientenkollektiv für ihren Therapieansatz noch steigern zu können.  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestBluebird versus CT

 
  
    #243
1
08.09.22 17:59
Ich muss gleich mal einen Fehler in meiner Recherche eingestehen: Die Therapie von Bluebird gegen Beta-Thalassämie wurde noch gar nicht zugelassen:-)!!

Ich habe aber in meiner weiteren Recherche ein paar interessante Fakten aufgetrieben:

- Der Prozentsatz an Patienten, die nach der Therapie von Bluebird frei waren von der Notwendigkeit von Bluttransfusionen war im Schnitt bei 90%; Bei der Therapie von CT waren es 95%! (Um fair zu sein muss man hier ergänzen, dass die Probandenzahl bei CT geringer war und der Beobachtungszeitraum kürzer war)
- Bluebird will bei Zulassung bis zu 3 Millionen Dollar pro Behandlung (!!!) für seine Therapie verlangen, bei CT waren zuletzt 500000 Dollar im Gespräch
- Bluebird musste seine Studien zur Therapie für die Sichelzellanämie und die Adrenoleukodxstrophie (seltene genetische Erkrankung des Gehirns) wegen schweren Nebenwirkungen pausieren.

Es scheint, dass die Virusvektor-Methode, welche von Bluebird favorisiert wird, teils sehr gemischte Ergebnisse produziert (Leukämiefall im Adrenoleukodystropie-Programm!), wie sich die Sache bei ihrem fortgeschrittenen Beta-Thalassämieprogramm entwickelt ist für mich deshalb noch völlig offen…

Ich halte die Preisgestaltung von Bluebird für ihre Therapie gegen Beta-Thal. für massiv überzogen, selbst wenn Patienten auf die Lebenszeit gerechnet 6 Millionen Dollar an Kosten verursachen ( Angabe von Bluebird) , ist die Hälfte davon doch immer noch exorbitant teuer…

Es wird mMn noch sehr spannend wie es sich mit der Zulassung bei Bluebird und CT wirklich verhalten wird.
Werden die starken Bedenken der FDA bei den beiden anderen Programmen von Bluebird hier eventuell auch zum Stolperstein für ihr Betathalassämie-Programm??
Nur die Zeit wird es zeigen…
 

2139 Postings, 561 Tage MDinvestAnalysten-Interview mit JP Morgan

 
  
    #244
3
13.09.22 09:32
https://www.marketscreener.com/amp/quote/stock/...e-Confere-41755084/

Ich bin von der Vision des CEO für CT sehr angetan, so hat sich CT hehre Ziele gesetzt: CT will noch in diesem Jahrzehnt 30+ Programme verfolgen und bis 2030 eine Marktkapitalisierung von 100 Milliarden Dollar erreichen.
Hier die Highlights der gegenwärtigen Pipeline:

- exa-cel ( gegen Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie): Letzte Gespräche zur Einleitung des Zulassungsantrags laufen derzeit mit der FDA, mit der EMA und dem MHRA sind die Vorgespräche bereits abgeschlossen.
Noch hat sich CT nicht zur Preisgestaltung geäußert, wenn man zwischen den Zeilen liest sieht man aber, dass sich CT irgendwo zwischen 2,5 und 5 Millionen Dollar bewegen wird (pro behandeltem Patienten wohlgemerkt!). Die Zielpopulation in der USA und EU liegt bei 41.000 Menschen und CT erwartet sich eine eher lineare Wachstumskurve bei den jährlich behandelten Patienten. Ich selbst gehe von rund 1000 behandelten Patienten jährlich aus.
Mit den neuen Konditionierungs-Methoden, welche bei CT in der Mache sind erhofft man sich eine Vermehrfachung der Zielpopulation.
Bei 1000 Patienten pro Jahr und einem Preis von knapp 4 Millionen Dollar pro Patient lässt sich ein Umsatz von 4 Milliarden Dollar erreichen, über die Jahre dann sicher auch 10+ Milliarden Dollar.

-Auf der Immuno-Onkologie-Seite gibt es entgegen meiner Ersteinschätzung doch einige interessante Produktkandidaten:

- CTX 110 ist das am weitesten geratene CAR-T von CT, hier strebt CT auch eindeutig eine Zulassung an. Geht es nach dem CEO ist ein Umsatz von bis zu 1 Milliarde Dollar möglich

- CTX 130 soll primär für T Zell-Lymphome zum Einsatz kommen, obwohl sich auch eine Einsatzmöglichkeit für solide Tumorarten gezeigt hat ( klarzelliges Nierenzell-Karzinom)

- CTX 131 und CTX 112 sind Weiterentwicklungen der beiden vorher genannten Kandidaten, wobei sich CT mit CTX 131 auf solide Tumorarten konzentrieren möchte ( das wäre bei guten Studienergebnissen ein enormer wissenschaftlicher Durchbruch!)

- Auf der regenerativen Therapie-Schiene steckt CT noch absolut in den Kinderschuhen:
CT verfolgt hier eine sequentielle Weiterentwicklung des ersten Kandidaten gegen Diabetes CTX 210 Richtung CTX 211 und CTX 212.
CTX 210 ist nicht als kommerzielles Produkt geplant sondern dient erst einmal nur als proof of concept im Sinne dem Beweis, dass die hier vorgenommenen Gen-edits effektiv dazu führen, dass der Körper des Patienten diese Zellen nicht abstoßt.
Erst wenn die Daten bei CTX 210 vielversprechend sind möchte CT die weiteren Folgekandidaten in die klinische Testung bringen, welche dann als kommerzielle Produkte zum Einsatz bei Diabetes Typ 1 aber auch bei Typ 2 kommen sollten.
Das Potential ist hier enorm ( viel größer als bei exa-cel), da ca. 10% der Bevölkerung der ersten Welt von Diabetes betroffen sind, wobei der initiale Fokus von CT natürlich vor allem bei den jungen Typ 1-Diabetikern liegen wird.

Zu allen diesen Programmen wird es teilweise dieses Jahr schon Updates geben, es wird also noch sehr spannend bei CT!  

1229 Postings, 2574 Tage andanteIn acht Jahren..

 
  
    #245
13.09.22 10:22
.. eine Umsatzsteigerung um den Faktor 20 also. Das nenne ich mal ambitioniert.  

2139 Postings, 561 Tage MDinvest@Andante

 
  
    #246
13.09.22 11:50
Keine Frage, das ist sehr ambitioniert aber beileibe nicht unmöglich.
Wenn man die Marktkapitalisierung über das KUV rechnet sind 100 Milliarden Kapitalisierung aber fast schon alleine bei einer erfolgreichen Kommerzialisierung von exa-cel möglich ( bei 8 Milliarden Umsatz mit KUV 12 zum Beispiel), mit 2-3 erfolgreichen CAR-Ts ( Immuno-Onkologie) kann CT auch einen Umsatz von 12 Milliarden Dollar erreichen bis sagen wir 2027. Wenn auch das Diabetes-Programm ein Erfolg wird ( frühestens 2027)  halte ich auch 25 Milliarden Umsatz jährlich (insgesamt) für erreichbar…
Das Potential von CT ist gigantisch, noch hat CT aber kein zugelassenes Produkt am Markt, das Risiko ist deswegen ebenfalls entsprechend hoch.
Im Unterschied zu vielen Mitbewerbern hat CT zum Glück aber auch eine dicke Kriegskasse, die 1-2 Fehlschläge erlaubt!  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestEinreichungsgespräche beendet

 
  
    #247
27.09.22 14:14
http://ir.crisprtx.com/news-releases/...utics-announce-global-exa-cel

Good News, endlich sind die Gespräche mit allen wichtigen Behörden zum Start des Zulassungsprozess für exa-cel erfolgreich beendet. Die FDA hat sogar einem Rolling Review zugestimmt!
Das bedeutet, dass alle noch ausstehenden Daten zeitnahe beurteilt werden, eine erste (Teil-)Zulassung könnte schon im Q1 2023 erfolgen, die pädiatrischen Studien werden danach drankommen und so im Idealfall die Zielpopulation auf Jugendliche erweitern.  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestKorrektur

 
  
    #248
27.09.22 14:31
Ich war wohl etwas vorschnell, im Q1 2023 soll bei der FDA die Einreichung für das Rolling Review fertig sein. Wenn die Einreichung dann von der FDA akzeptiert wird startet das Rolling Review.
Sagen wir Ende Februar startet die rollierende Zulassung, dann könnte die Zulassung im späteren zweiten Halbjahr 2023 erfolgen.  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestNächste Meldung

 
  
    #249
28.09.22 17:02
http://ir.crisprtx.com/news-releases/...s-fda-regenerative-medicine-0

Das ist dieses Mal eher eine Kleinigkeit in Bezug auf CTX 130 aus dem Immuno-Onkologieprogramm von CT.
Es ist natürlich schön zu sehen, dass die FDA die guten Studienergebnisse anerkennt und deswegen auch diese Designation gewährt.
Das ist aber nur ein erster Schritt Richtung einer möglichen Zulassung in 3+ Jahren, sollten auch die Phase 3-Daten zu CTX 130 überzeugen…
Es ist noch nicht wirklich bekannt wie eine Phase 3-Studie zu CTX 130 aussehen könnte, aber offenbar möchte sich CT hier auf T Zell-Lymphome konzentrieren, obwohl CTX 130 auch eine Wirksamkeit bei soliden Tumoren (Klarzelliges Nierenzellkarzinom um genau zu sein) zeigte.
Für letztere soll ja der Folgekandidat CTX 131 weiterentwickelt werden.  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestAlles auf Schiene

 
  
    #250
2
01.11.22 21:40
http://ir.crisprtx.com/news-releases/...ss-update-and-reports-third-3

Kurz zusammengefasst, alles geht wie geplant vorwärts. Die wichtigste Nachricht ist natürlich, dass noch diesen Monat die Einreichung für das kurzfristig wichtigste Produkt exa-cel abgeschlossen werden soll!
Wenn die FDA der Einreichung zustimmt kann in 6-9 Monaten die Zulassung erfolgen.  

1229 Postings, 2574 Tage andanteZuletzt wie auf Schienen abwärts

 
  
    #251
07.11.22 18:59
Aber so langsam könnte man wieder antizyklisch kaufen  
Angehängte Grafik:
screenshot_20221107_185830.jpg (verkleinert auf 47%) vergrößern
screenshot_20221107_185830.jpg

1229 Postings, 2574 Tage andanteZulassung steht an?

 
  
    #252
28.11.22 17:45
Handelsblatt
Zehn Jahre nach dem Durchbruch in der Wissenschaft bahnt sich für die Genschere Crispr/Cas die erste reguläre Anwendung in der Medizin an. Im Laufe der kommenden Wochen will die US-Biotechfirma Vertex Pharmaceuticals  ein erstes auf der Technologie basierendes Produkt bei der europäischen Arzneimittelagentur Ema einreichen.
Es handelt sich dabei um die Gentherapie namens Exa-cel, die Vertex in Kooperation mit der Schweizer Biotechfirma Crispr Therapeutics entwickelt hat. Diese soll im Kampf gegen Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie eingesetzt werden.  

2139 Postings, 561 Tage MDinvest@andante

 
  
    #253
02.12.22 18:51
Nein, die Zulassungseinreichung steht an:-)!
Ich bin ein wenig enttäuscht, dass CRISPR bei der FDA noch nicht final eingereicht hat, da es eigentlich für November in Aussicht gestellt wurde.  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestZeitplan zur Exa-cel stimmt

 
  
    #254
1
10.12.22 18:00
http://ir.crisprtx.com/news-releases/...tics-present-american-society

CRISPR Therapeutics und Vertex Pharm. präsentierten heute bei der ASH die Ergebnisse der pivotalen Phase 3-Studie für exa-cel, die Zeitpläne für die Einreichung bei der FDA und EMA/MHRA sind laut CT ebenso im Zeitplan:-)!  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestCTX 110 kommt in die Phase 2!

 
  
    #255
1
12.12.22 16:12
http://ir.crisprtx.com/news-releases/...-its-ongoing-phase-1-carbontm

Die guten Studienergebnissen der Phase 1 von CTX 110 haben CT dazu bewogen ihren CAR T-Produktkandidaten in die nächste klinische Phase zu bringen!  

1229 Postings, 2574 Tage andante14208

 
  
    #256
19.12.22 09:47
So viele CRISPR haben zwei der ARK Fonds von Kathie Woods am letzten Freitag gekauft. Spannend.  

4605 Postings, 1829 Tage neymarCRISPR Therapeutics

 
  
    #257
3
04.01.23 11:48

1229 Postings, 2574 Tage andantePlus 10 Prozent ohne Nachrichten-

 
  
    #258
02.02.23 19:59
- nur wegen Powell wird das nicht passiert sein,  da dürften bald noch weitere gute Nachrichten kommen  

2139 Postings, 561 Tage MDinvestProgress Update

 
  
    #259
1
22.02.23 11:45
http://ir.crisprtx.com/news-releases/...business-update-and-reports-8

Das Wichtigste zuerst:
Die Zulassungsanträge für das wichtigste Produkt Exa-cel sind bei den beiden europäischen Zulassungsbehörden angenommen worden, bei der FDA soll dasselbe noch dieses Quartal passieren!
Wenn also alles gut geht sollte Exa-cel wohl noch im Q3 2023 weltweit zugelassen werden.

Die gesamte Pipeline von CT hat im letzten Jahr aber auch im Q1 2023 große Fortschritte gemacht, so befinden sich mehrere Produkte bereits in klinischer Erprobung inklusive der Onkologie- und Diabetespipeline, auch ein in vivo-Produkt befindet sich mittlerweile in Phase 1!

Letztlich hängt bei CT mittelfristig alles von der Zulassung und dem Erfolg von Exa-Cel ab, die gesamte weitere Pipeline wird was die Zulassung und Markteinführung betrifft erst 2025 und später schlagend.
Anhand der herausragend guten Daten und Fakten zu exa-cel hängt der Erfolg von Exa-cel im westlichen von den regulatorischen Behörden ab, ich bin aber sehr optimistisch, dass CT 2023 den wichtigsten Meilenstein seiner Geschichte erreichen wird, nämlich die Vermarktung eines überaus gewinnträchtigen Produktes!
Mit diesem Erfolg würde CT so gut wie alle anderen CRISPR-Unternehmen hinter sich lassen und endlich die Rolle des internationalen Marktführers übernehmen…  

10613 Postings, 2116 Tage VassagoCRSP 44.71$

 
  
    #260
2
27.03.23 16:32

Lizenzdeal mit Vertex

  • Vertex erhält nicht-exklusive Rechte an CRISPR Therapeutics'CRISPR/Cas9, um die Entwicklung potenziell kurativer Zelltherapien für T1D
  • CRISPR Therapeutics erhält 100 Millionen Dollar Vorauszahlung plus Meilenstein- und Lizenzgebührenzahlungen für potenzielle zukünftige genbearbeitete Hypoimmun-T1D-Produkte 

http://ir.crisprtx.com/news-releases/...-announce-licensing-agreement

 

2139 Postings, 561 Tage MDinvestStarke News heute

 
  
    #261
27.03.23 17:24
Die weitere Kollaboration mit Vertex gefällt mir gut, vor allem da Vertex so praktisch für einen Großteil der Entwicklungskosten von CT für sein Diabetes-Portfolio aufkommt (bis zum Start einer noch hypothetischen Phase 3 von CTX 211 jedenfalls)!
Ich habe leider noch keine Idee wie die Phase 1/2 von CTX 211 aussieht, an sich sollten aber schon echte Probanden in die Studie eingeschlossen werden (30-50 Stück für Phase 1/2 würde ich einmal schätzen).
Bei guten Ergebnissen zur Wirksamkeit und Langlebigkeit der Implantate könnte ev. In 1-2 Jahren zur Phase3 übergegangen werden, wo wahrscheinlich noch wesentlich mehr Probanden hinzu kommen müssten…
Ich hatte heute aber ehrlich gesagt mehr auf die Meldung zur Finalisierung der Einreichung von exa-cel bei der FDA gehofft, die sollte ja bis Monatsende kommen…  

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