ISIS Pharma

Und es geht positiv weiter…

CARLSBAD, Kalifornien, 22. Januar 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute positive Topline-Ergebnisse für die Phase-3-Studie OASIS-HAE mit Donidalorsen bei Menschen mit hereditärem Angioödem (HAE) bekannt. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, nämlich die Verringerung der Häufigkeit von Angioödem-Attacken bei Patienten, die mit donidalorsen (80 mg) durch subkutane Injektion alle 4 Wochen (Q4W) (p<0,001) oder alle 8 Wochen (Q8W) (p=0,004) behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo. Darüber hinaus zeigte die Studie, dass Donidalorsen bei allen sekundären Endpunkten in der Q4W-Gruppe und bei den wichtigsten sekundären Endpunkten in der Q8W-Gruppe statistische Signifikanz erreichte. Donidalorsen zeigte in der Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, und bei den mit Donidalorsen behandelten Patienten traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf.
https://ir.ionispharma.com/news-releases/...s-phase-3-oasis-hae-study  

Da kommt wirklich einiges an möglichen Zulassungen zusammen...

dazu:
"...of being cash flow positive."

https://ir.ionis.com/news-releases/...mmercial-stage-biotech-multiple  

Das US-Biotechunternehmen Ionis Pharmaceuticals durchläuft derzeit eine hochspannende Phase. Ionis gilt als Pionier auf dem Gebiet der Antisense-Oligonukleotid-(ASO)-Technologie. In der Fachzeitschrift Nature werden ASOs als „unglaublich vielseitige Moleküle“ beschrieben, die gezielt RNA-Transkripte verändern können, um den Verlauf seltener genetischer Erkrankungen zu verlangsamen oder zu stoppen – sowohl auf Patienten- als auch auf Individualebene.
https://www.finanznachrichten.de/...icals-spannender-ausblick-486.htm