ACER 4,40$ (-77%)

CRL für Edsivo

https://www.reuters.com/article/...are-genetic-disorder-idUSKCN1TQ1K9

https://seekingalpha.com/article/...oncerns-prior-upcoming-pdufa-date

 

Q1/19 Zahlen von Acer Therapeutics

• keine Umsätze
  
• Verlust 8 Mio. $
  
• Cash 32 Mio. $
  
• Cash-Reichweite ~4 Quartale
  
• MK 39 Mio. $
  

https://acertx.com/...inancial-results-and-provides-corporate-update/

 

• neues 52 Wochen-Tief
  
• MK 25 Mio. $
  

 

Acer Therapeutics meldet Zahlen für Q2/19

• keine Umsätze
  
• Verlust 11 Mio. $
  
• Cash 23 Mio. $
  
• Cash-Reichweite ~2 Quartale
  
• MK 21 Mio. $
  

https://www.acertx.com/2019/08/13/...s-and-provides-corporate-update/

 

• Anfang 2021 ist geplant die NDA einzureichen
  

https://www.acertx.com/2020/02/24/...hows-bioequivalence-to-buphenyl/

 

FDA lehnt Berufung von Acer zum EDSIVO™ CRL ab

https://www.acertx.com/2020/03/18/...e-from-fdas-office-of-new-drugs/

Zahlen für Q4/19

• keine Umsätze
  
• Verlust 5 Mio. $
  
• Cash 12 Mio. $
  
• Cashreichweite ~2 Quartale
  
• MK 14 Mio. $
  

" Acer believes its cash position will be sufficient to fund its current operations through the end of 2020, excludingsupport for EDSIVO™ development and precommercial activities and the planned osanetant clinical trial "

https://www.acertx.com/2020/03/18/...s-and-provides-corporate-update/

 

(bis zu) 15 Mio. $ Finanzierung

https://www.acertx.com/2020/04/30/...llion-with-lincoln-park-capital/

 

Jetzt "versucht" sich ACER auch an Corona

https://www.acertx.com/2020/05/11/...e-national-institutes-of-health/

 

Und dann im gleichen Atemzug Aktien anbieten wollen, wie durchsichtig.
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1069308/...384/d890540ds1.htm  

erst Kurs hochziehen wollen und dann Aktien auf dem Markt schmeißen. Deshalb bin ich auch bei Pulmatrix raus, das hat mich dermaßen geärgert....  

Zahlen für Q1/20

• keine Umsätze
  
• Verlust 5 Mio. $
  
• Cash 7 Mio. $
  
• MK 42 Mio. $
  

Wenn das letzte Offering (Posting#9) ~4Mio. $ gebracht hat, verfügt ACER über ca. 11 Mio. $ Cash. Die Reichweite liegt bei vermutlich 2 Quartalen, sodass weitere Offerings wahrscheinlich sind.

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1069308/.../acer-ex991_35.htm

 

ACER-001 NDA in H1/21

https://www.acertx.com/2020/07/08/...thy-volunteer-food-effect-study/

 

Präsentation Januar 2021

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1069308/...0/acer-ex991_6.htm

 

https://www.cash.ch/news/top-news/...ag-mit-acer-therapeutics-1734414  

https://www.finanznachrichten.de/...ags-fuer-acer-001-zur-beh-022.htm  

FDA nimmt Zulassungsantrag für ACER-001 an

• zur Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus
  
• PDUFA 6 Mai 2022
  

 

https://relieftherapeutics.com/newsblog/...-simd-and-gmdi-conferences

Allen einen guten Morgen !! :-)  

https://relieftherapeutics.com/newsblog/...-maple-syrup-urine-disease
 

Acer Therapeutics announces agreement w/FDA on SPA for its Phase 3 celiprolol trial in #vEDS patients #EDSIVO #investigational https://bit.ly/3P6a6NE
Acer Therapeutics gibt Vereinbarung mit FDA über SPA für seine Phase-3-Celiprolol-Studie bei #vEDS Patienten #EDSIVO #investigational https://bit.ly/3P6a6NE bekannt
Acer Therapeutics Announces Agreement with FDA on Special Protocol Assessment for its Phase 3 EDSIVO™ (celiprolol) Trial in Vascular Ehlers-Danlos Syndrome Patients - Acer Therapeutics
acertx.com • Lesedauer: 7 Min.
NEWTON, MA – May 09, 2022 – Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER), a pharmaceutical company focused on the acquisition, development and comm  

https://ih.advfn.com/stock-market/NASDAQ/...4b2#D355764D424B2_HTM_toc  

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Acer Therapeutics Readies for FDA Ruling on UCDs Drug

Published: May 30, 2022 By Alex Keown

Acer CEO Chris Schelling_Acer

Acer CEO Chris Schelling/Courtesy Acer Therapeutics

On June 5, the U.S. Food and Drug Administration is expected to decide the fate of Acer Therapeutics’ experimental treatment for Urea Cycle Disorders (UCDs), ACER-001. It’s a place that Chief Executive Officer Chris Schelling has been before with another experimental drug but this time he’s hoping for a different outcome.

Three years ago, Schelling and Acer received a Complete Response Letter from the regulatory agency for Edsivo, a treatment in development for vascular Ehlers-Danlos syndrome (vEDS), the most severe subtype of a group of hereditary diseases of the connective tissue. Although the results were not what Schelling had hoped for, he told BioSpace that he is hopeful the path for ACER-001 in UCDs will be a bit smoother and more straightforward given the clinical history of the drug (sodium phenylbutyrate), a novel formula of an existing treatment for UCDs. In clinical studies, ACER-001 demonstrated comparable efficacy to Horizon Pharma’s Buphenyl, one of the two approved treatments for the disease.  

But, Schelling noted a distinct advantage ACER-001 has over Buphenyl, a distinctly improved palatability for UCDs patients. Schelling described the flavor of Buphenyl as that of vomit or rancid butter. Because many UCDs patients are children who regularly take the oral treatment, Schelling said the horrid flavor leads to low compliance among patients.

There is a second available treatment for UCD, Ravicti, which is also marketed by Horizon Pharma. That drug is mostly flavorless, Schelling said. But the big catch with Ravicti is that is has an annual cost of nearly $1 million. In comparison, Buphenyl costs about $350,000 per year. Schelling said patients have a toss-up between selecting a drug that costs $1 million per year or a drug that tastes like vomit.

In contrast to those options will be ACER-001, which is far more palatable in flavor than Buphenyl, Schelling said. Although Acer has not released any pricing details, Schelling said the annual cost will “be at a premium to Buphenyl and a significant discount compared to Ravicti.”

For potential approval of ACER-001, Schelling said the clinical data associated with the New Drug Application will have to demonstrate safety and efficacy that is comparable to Buphenyl. If ACER-001 is approved on June 5, he anticipated the drug would be available for the approximately 800 patients it would serve in the second half of the year.

A former BioMarin executive, Schelling said he and his chief medical officer, Adrian Quartel, who also came to the company from BioMarin earlier this year, are quite familiar with the clinical practices that service these UCDs patients. The Acer commercial teams will be able to inform the treating physicians about ACER-001 if it is approved and explain the advantages of shifting Buphenyl patients to their drug.

“We’ve had relationships with these clinics for a long time. We have a good opportunity to move patients over to our drug. Everything is teed up and ready to go on manufacturing,” he said.

UCDs are a group of disorders caused by genetic mutations that result in a defective urea cycle. Those who are afflicted with this disease are unable to expel excess accumulation of ammonia in the bloodstream, a condition known as hyperammonemia. Those high levels of ammonia can lead to brain damage and death, Schelling said. While the disease is genetic, there are cases of late-onset UCDs, which affect about 25% of the known patient population, he added.

In addition to UCDs, Acer is also developing ACER-001 for a condition known as Maple syrup urine disease, a condition where the body cannot process certain amino acids, which cause a build-up of substances in the blood and urine. The disease is so-called due to the sweet smell of the urine in infants who have the disease.

Our goal is to try to provide treatments for underserved populations as quickly as possible,” Schelling said. In addition to ACER-001, that goal also applies to ACER-801, an experimental treatment for Vasomotor Symptoms and Edsivo.

Although Edsivo (celiprolol) was rejected by the FDA three years ago, Acer is continuing to aim its resources at the drug. Acer gained Edsivo (celiprolol) through a licensing deal with Sanofi. The drug has been approved for use with vEDS patients in Europe and other locations. Schelling recognized that the trial design that supported the initial NDA for Edsivo was not as strong as it could have been for regulatory approval. Acer has continued to focus on Edsivo’s clinical development and won Breakthrough Therapy designation in April. The company is planning a Phase III study that could potentially bring it back before the agency in a few years. The trial design is still being finalized but Schelling expressed confidence that the study will continue to demonstrate efficacy in vEDS patients and provide a potential treatment option for the approximately 2,000 patients in the U.S. who face this horrible disease.

“It’s really a devastating disease where not enough collagen is produced that causes fragility in blood vessels,” Schelling said. He noted that this fragility can lead to aneurysms and spontaneous vascular ruptures, which can all be life-threatening.

He hopes a study will be greenlit by the FDA and can begin later this summer. The trial is estimated to take up to four years due to the number of vascular incidents among patients in the trial.

“We are committed to developing a treatment for this patient population,” he said.
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Acer Therapeutics bereitet sich auf FDA-Entscheidung über UCDs-Medikament vor

Veröffentlicht: Mai 30, 2022 Von Alex Keown

Acer CEO Chris Schelling_Acer

Acer-CEO Chris Schelling/Courtesy Acer Therapeutics

Am 5. Juni wird die U.S. Food and Drug Administration (FDA) voraussichtlich über das Schicksal von ACER-001, dem experimentellen Medikament von Acer Therapeutics zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCDs), entscheiden. Chris Schelling, Chief Executive Officer von Acer Therapeutics, war schon einmal mit einem anderen experimentellen Medikament an diesem Ort, hofft aber dieses Mal auf ein anderes Ergebnis.

Vor drei Jahren erhielten Schelling und Acer von der Zulassungsbehörde einen Complete Response Letter für Edsivo, ein in der Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS), der schwersten Unterform einer Gruppe von Erbkrankheiten des Bindegewebes. Obwohl die Ergebnisse nicht das waren, was Schelling sich erhofft hatte, sagte er gegenüber BioSpace, dass er hofft, dass der Weg für ACER-001 bei UCD etwas glatter und geradliniger verlaufen wird, wenn man die klinische Geschichte des Medikaments (Natriumphenylbutyrat) bedenkt, eine neuartige Formel einer bestehenden Behandlung für UCD. In klinischen Studien zeigte ACER-001 eine vergleichbare Wirksamkeit wie Buphenyl von Horizon Pharma, eine der beiden zugelassenen Behandlungen für diese Krankheit.  

Schelling wies jedoch auf einen entscheidenden Vorteil von ACER-001 gegenüber Buphenyl hin, nämlich eine deutlich bessere Schmackhaftigkeit für UCD-Patienten. Schelling beschrieb den Geschmack von Buphenyl als den von Erbrochenem oder ranziger Butter. Da es sich bei vielen UCD-Patienten um Kinder handelt, die regelmäßig die orale Behandlung einnehmen, führt der ekelhafte Geschmack laut Schelling zu einer geringen Therapietreue der Patienten.

Es gibt eine zweite verfügbare Behandlung für UCD, Ravicti, die ebenfalls von Horizon Pharma vermarktet wird. Dieses Medikament ist weitgehend geschmacksneutral, so Schelling. Der große Haken an Ravicti sind jedoch die jährlichen Kosten von fast 1 Million Dollar. Im Vergleich dazu kostet Buphenyl etwa 350.000 Dollar pro Jahr. Schelling sagte, die Patienten hätten die Qual der Wahl zwischen einem Medikament, das 1 Million Dollar pro Jahr kostet, und einem, das wie Erbrochenes schmeckt.

Im Gegensatz zu diesen Optionen wird ACER-001 stehen, das geschmacklich weitaus angenehmer ist als Buphenyl, so Schelling. Obwohl Acer noch keine Details zur Preisgestaltung bekannt gegeben hat, sagte Schelling, dass die jährlichen Kosten "einen Aufschlag gegenüber Buphenyl und einen deutlichen Abschlag gegenüber Ravicti darstellen werden."

Für eine mögliche Zulassung von ACER-001 müssen laut Schelling die klinischen Daten im Zusammenhang mit dem neuen Zulassungsantrag eine mit Buphenyl vergleichbare Sicherheit und Wirksamkeit nachweisen. Wenn ACER-001 am 5. Juni zugelassen wird, rechnet er damit, dass das Medikament in der zweiten Jahreshälfte für die rund 800 Patienten zur Verfügung stehen wird, für die es bestimmt ist.

Als ehemaliger leitender Angestellter von BioMarin sagte Schelling, dass er und sein Chief Medical Officer, Adrian Quartel, der ebenfalls Anfang des Jahres von BioMarin zum Unternehmen kam, mit den klinischen Praktiken, die diese UCD-Patienten betreuen, gut vertraut sind. Die Vertriebsteams von Acer werden in der Lage sein, die behandelnden Ärzte über ACER-001 zu informieren, wenn es zugelassen wird, und ihnen die Vorteile der Umstellung von Buphenyl-Patienten auf ihr Medikament zu erläutern.

"Wir haben schon seit langem Beziehungen zu diesen Kliniken. Wir haben eine gute Gelegenheit, Patienten auf unser Medikament umzustellen. Alles ist vorbereitet und bereit für die Herstellung", sagte er.

UCDs sind eine Gruppe von Erkrankungen, die durch genetische Mutationen verursacht werden, die zu einem gestörten Harnstoffzyklus führen. Die Betroffenen sind nicht in der Lage, die übermäßige Ansammlung von Ammoniak im Blutkreislauf auszuscheiden, ein Zustand, der als Hyperammonämie bekannt ist. Diese hohen Ammoniakwerte können zu Hirnschäden und zum Tod führen, so Schelling. Die Krankheit ist zwar genetisch bedingt, aber es gibt auch Fälle von UCD mit spätem Auftreten, von denen etwa 25 % der bekannten Patientenpopulation betroffen sind, fügte er hinzu.

Zusätzlich zu den UCDs entwickelt Acer auch ACER-001 für eine Krankheit, die als Ahornsirup-Urin-Krankheit bekannt ist, eine Krankheit, bei der der Körper bestimmte Aminosäuren nicht verarbeiten kann, was zu einer Anhäufung von Substanzen im Blut und Urin führt. Die Krankheit wird wegen des süßen Geruchs des Urins bei betroffenen Säuglingen so genannt.

Unser Ziel ist es, so schnell wie möglich Behandlungen für unterversorgte Bevölkerungsgruppen bereitzustellen", sagte Schelling. Neben ACER-001 gilt dieses Ziel auch für ACER-801, eine experimentelle Behandlung für vasomotorische Symptome und Edsivo.

Obwohl Edsivo (Celiprolol) vor drei Jahren von der FDA abgelehnt wurde, konzentriert Acer seine Ressourcen weiterhin auf das Medikament. Acer erwarb Edsivo (Celiprolol) durch ein Lizenzabkommen mit Sanofi. Das Medikament ist für die Behandlung von vEDS-Patienten in Europa und anderen Ländern zugelassen. Schelling erkannte, dass das Studiendesign, das dem ursprünglichen Zulassungsantrag für Edsivo zugrunde lag, nicht so aussagekräftig war, wie es für eine behördliche Zulassung hätte sein können. Acer hat sich weiter auf die klinische Entwicklung von Edsivo konzentriert und im April den Status eines Therapiedurchbruchs erhalten. Das Unternehmen plant eine Phase-III-Studie, mit der es möglicherweise in einigen Jahren erneut vor die Behörde treten könnte. Das Studiendesign wird derzeit noch ausgearbeitet, aber Schelling zeigte sich zuversichtlich, dass die Studie auch weiterhin die Wirksamkeit von Edsivo unter Beweis stellen wird.

https://www.biospace.com/article/...ies-for-fda-ruling-on-ucds-drug-/
 

https://checkrare.com/2022-orphan-drugs-pdufa-dates-and-fda-approvals/  

CRL für ACER-001

• FDA hat auf die Notwendigkeit der Inspektion eines Drittherstellers von Vertragsverpackungen hingewiesen
  
• die FDA soll keine Bedenken hinsichtlich der Zulassung, der Wirksamkeit, der Sicherheit oder Pharmakokinetik von ACER-001 geäußert haben  
  

https://www.acertx.com/2022/06/21/...ug-application-nda-for-acer-001/

 

Flucht.  

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Acer Therapeutics Announces Initiation of its Pivotal Phase 3 DiSCOVER Trial of EDSIVO™ (celiprolol) for the Treatment of Vascular Ehlers...

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Acer Therapeutics Announces Initiation of its Pivotal Phase 3 DiSCOVER Trial of EDSIVO™ (celiprolol) for the Treatment of Vascular Ehlers-Danlos Syndrome

June 27, 2022 08:30 ET | Source: Acer Therapeutics Inc.

NEWTON, Mass., June 27, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER), a clinical stage pharmaceutical company focused on the acquisition, development and commercialization of therapies for serious rare and life-threatening diseases with significant unmet medical needs, today announced the initiation of patient screening in its Phase 3 DiSCOVER (Decentralized Study of Celiprolol on vEDS-related Event Reduction) clinical trial of EDSIVO™ (celiprolol) for the treatment of patients with COL3A1-positive vascular Ehlers-Danlos Syndrome (vEDS).

“With no approved treatments available for vEDS, ongoing clinical evaluation of EDSIVO™ (celiprolol) is an important step that we hope could lead to the first available treatment option for this fatal disorder,” said Adrian Quartel, MD, FFPM, Chief Medical Officer of Acer. “The innovative, decentralized study design will allow for greater access and ease of administration for vEDS patients, mobile nurses, remote clinical research coordinators and investigators. We'd like to thank all the patients, their family members, the advocacy groups and clinicians who have expressed interest in learning more about participating in the study, and look forward to rapidly enrolling the trial.”

The DiSCOVER trial is a prospective, Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled efficacy trial designed to evaluate EDSIVO™ (celiprolol) in patients with genetically confirmed COL3A1-positive vEDS using a decentralized clinical trial design and an independent adjudication committee. The primary objective of the trial is to determine whether EDSIVO™ (celiprolol) reduces the occurrence of vEDS-related clinical events requiring medical attention, including fatal and non-fatal cardiac or arterial events, uterine rupture, intestinal rupture, and/or unexplained sudden death, relative to placebo as measured by time to event. Acer plans to enroll approximately 150 COL3A1-positive vEDS patients, all in the U.S., randomized 2:1 to receive either EDSIVO™ (celiprolol) or placebo, respectively. Individuals seeking more information on the EDSIVO™ (celiprolol) pivotal clinical trial are invited to visit www.discoverceliprolol.com.

Once the trial is fully enrolled, the duration of the DiSCOVER trial is currently estimated to be up to approximately 3.5 years to completion (based on statistical power calculations and number of primary events), which will require additional capital beyond Q3 2022. One interim analysis (based on number of primary events) is also planned at approximately 24 months after full enrollment.

EDSIVO™ (celiprolol) is an investigational product candidate which has not been approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). There is no guarantee that this product candidate will receive regulatory authority approval or become commercially available for any indications in the U.S.

About vEDS
Ehlers-Danlos syndrome (EDS) is an autosomal inherited disorder caused by mutations in the genes responsible for the structure, production, or processing of collagen, an important component of the connective tissues in the human body, or proteins that interact with collagen. EDS is a spectrum disorder where patients present with various forms, the most serious of which is vascular Ehlers-Danlos syndrome (vEDS), also known as vEDS type IV, which is generally caused by a mutation in the COL3A1 gene resulting in reduced collagen levels. vEDS causes abnormal fragility in blood vessels, which can give rise to aneurysms, abnormal connections between blood vessels known as arteriovenous fistulas, arterial dissections, and spontaneous vascular ruptures, all of which can be potentially life-threatening. Gastrointestinal and uterine fragility or rupture also commonly occur in vEDS patients. Spontaneous arterial rupture has a peak incidence in the third or fourth decade of life in vEDS patients but may occur earlier and is the most common cause of sudden death in vEDS patients. Arterial rupture or dissection events occur in about 25% of patients before the age of 20 but increase to roughly 90% of patients by age 40. The median survival age of vEDS patients in the U.S. is 51 years, with arterial rupture being the most common cause of sudden death.1 Based on an analysis of diagnosed vEDS patients from the Truven MarketScan® database and U.S. population data, Acer projects the total COL3A1-positive vEDS patient prevalence in the U.S. could be as high as 7,000 patients. Currently, there are no approved pharmacologic therapies anywhere in the world for vEDS.

About EDSIVO™ (celiprolol)
EDSIVO™ (celiprolol) is a new chemical entity (NCE) currently in Phase 3 development for the treatment of COL3A1-positive vEDS patients to potentially reduce the risk of arterial and other hollow organ clinical events. In October 2010, data was published in the Lancet from the BBEST trial designed to assess the preventative effect of celiprolol for major cardiovascular events in patients with vEDS via a multicenter, prospective, randomized, open trial with blinded evaluation of clinical events.2 In addition, data from long-term observational studies of patients treated with celiprolol in France and Sweden were published in the Journal of the American College of Cardiology (JACC) in April 20193 and in the European Journal of Vascular and Endovascular Surgery (EJVES) in November 20204, respectively. Data from these and other publications can be found at www.acertx.com. Acer’s original NDA was submitted based on data obtained from the BBEST trial and accepted for filing in October 2018 with priority review. Following FDA review, Acer received a Complete Response Letter (CRL) in June 2019 stating that it will be necessary to conduct an adequate and well-controlled trial to determine whether EDSIVO™ reduces the risk of clinical events in patients with vEDS. In April 2022, FDA granted celiprolol Breakthrough Therapy designation in the U.S. for the treatment of patients with COL3A1-positive vEDS. In May 2022, Acer reached agreement with FDA under an SPA for its Pivotal Phase 3 clinical trial of EDSIVO™ (celiprolol) for the treatment of patients with COL3A1-positive vEDS, and patient screening was initiated in June 2022. Celiprolol received FDA Orphan Drug Designation for the treatment of vEDS in 2015.

About Acer Therapeutics Inc.
Acer is a pharmaceutical company focused on the acquisition, development and commercialization of therapies for serious rare and life-threatening diseases with significant unmet medical needs. Acer’s pipeline includes four investigational programs: ACER-001 (sodium phenylbutyrate) for treatment of various inborn errors of metabolism, including urea cycle disorders (UCDs) and Maple Syrup Urine Disease (MSUD); ACER-801 (osanetant) for treatment of induced Vasomotor Symptoms (iVMS); EDSIVO™ (celiprolol) for treatment of vascular Ehlers-Danlos syndrome (vEDS) in patients with a confirmed type III collagen (COL3A1) mutation; and ACER-2820 (emetine), a host-directed therapy against a variety of viruses, including cytomegalovirus, Zika, dengue, Ebola and COVID-19. For more information, visit www.acertx.com.

References

   Pepin, et al. Survival is affected by mutation type and molecular mechanism in vascular Ehlers–Danlos syndrome (EDS type IV). Genet Med. 2014 Dec;16(12):881-8.
   Ong KT, et al. Effect of celiprolol on prevention of cardiovascular events in vascular Ehlers-Danlos syndrome: a prospective randomised, open, blinded-endpoints trial. Lancet. 2010;376(9751):1476-1484
   Frank M, et al. Vascular Ehlers-Danlos Syndrome: Long-Term Observational Study. J Am Coll Cardiol. 2019 Apr, 73 (15) 1948–1957
   Björck M, et al. Celiprolol Treatment in Patients with Vascular Ehlers-Danlos Syndrome. European Journal of Vascular and Endovascular Surgery. November 20, 2020.

Acer Forward-Looking Statements
This press release contains “forward-looking statements” that involve substantial risks and uncertainties for purposes of the safe harbor provided by the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements, other than statements of historical facts, included in this press release, including statements regarding the objectives, potential results, and duration of the DiSCOVER trial, including with respect to the Company’s plans for patient enrollment, the interim analysis and timing thereof, and the need for additional capital beyond Q3 2022, as well as statements regarding any future regulatory approval or commercial availability of our product candidate EDSIVO™ (celiprolol), are forward-looking statements. Our pipeline products are under investigation and their safety and efficacy have not been established and there is no guarantee that any of our investigational products in development will receive health authority approval or become commercially available for the uses being investigated. We may not actually achieve the plans, carry out the intentions or meet the expectations or projections disclosed in the forward-looking statements and you should not place undue reliance on these forward-looking statements. Such statements are based on management’s current expectations and involve risks and uncertainties. Actual results and performance could differ materially from those projected in the forward-looking statements as a result of many factors, including, without limitation, risks and uncertainties associated with the ability to project future cash utilization and reserves needed for contingent future liabilities and business operations, the availability of sufficient resources to fund our various product candidate development programs and to meet our business objectives and operational requirements, the fact that the results of earlier studies and trials may not be predictive of future clinical trial results, the protection and market exclusivity provided by our intellectual property, risks related to the drug development and the regulatory approval process, including the timing and requirements of regulatory actions, and the impact of competitive products and technological changes. We disclaim any intent or obligation to update these forward-looking statements to reflect events or circumstances that exist after the date on which they were made. You should review additional disclosures we make in our filings with the Securities and Exchange Commission, including our Annual Report on Form 10-K and Quarterly Reports on Form 10-Q. You may access these documents for no charge at http://www.sec.gov.

CORPORATE CONTACT
Acer Therapeutics:
Jim DeNike
Acer Therapeutics Inc.
jdenike@acertx.com
+1-844-902-6100

INVESTOR RELATIONS CONTACT
Acer Therapeutics:
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Gilmartin Group
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27. Juni 2022, 08:30 ET | Quelle: Acer Therapeutics Inc.

NEWTON, Mass., 27. Juni 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER), ein pharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwerwiegende seltene und lebensbedrohliche Krankheiten mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert, gab heute den Beginn des Patientenscreenings in seiner klinischen Phase-3-Studie DiSCOVER (Decentralized Study of Celiprolol on vEDS-related Event Reduction) für EDSIVO™ (Celiprolol) zur Behandlung von Patienten mit COL3A1-positivem vaskulärem Ehlers-Danlos-Syndrom (vEDS) bekannt.

"Da es keine zugelassenen Behandlungen für vEDS gibt, ist die laufende klinische Bewertung von EDSIVO™ (Celiprolol) ein wichtiger Schritt, der hoffentlich zur ersten verfügbaren Behandlungsoption für diese tödliche Erkrankung führen könnte", sagte Adrian Quartel, MD, FFPM, Chief Medical Officer von Acer. "Das innovative, dezentralisierte Studiendesign ermöglicht einen besseren Zugang und eine einfachere Verabreichung für vEDS-Patienten, mobile Krankenschwestern, Koordinatoren der klinischen Forschung und Prüfer. Wir möchten uns bei allen Patienten, ihren Familienangehörigen, den Interessenverbänden und Klinikern bedanken, die ihr Interesse an einer Teilnahme an der Studie bekundet haben, und freuen uns auf eine rasche Aufnahme in die Studie."

Die DiSCOVER-Studie ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Wirksamkeitsstudie zur Bewertung von EDSIVO™ (Celiprolol) bei Patienten mit genetisch bestätigtem COL3A1-positivem vEDS unter Verwendung eines dezentralen klinischen Studiendesigns und eines unabhängigen Entscheidungsgremiums. Das primäre Ziel der Studie besteht darin festzustellen, ob EDSIVO™ (Celiprolol) das Auftreten von klinischen Ereignissen im Zusammenhang mit vEDS, die eine ärztliche Behandlung erfordern, einschließlich tödlicher und nicht tödlicher kardialer oder arterieller Ereignisse, Gebärmutterrupturen, Darmrupturen und/oder ungeklärter plötzlicher Todesfälle, im Vergleich zu Placebo verringert, gemessen an der Zeit bis zum Auftreten der Ereignisse. Acer plant die Aufnahme von etwa 150 COL3A1-positiven vEDS-Patienten, alle in den USA, die im Verhältnis 2:1 randomisiert werden und entweder EDSIVO™ (Celiprolol) oder Placebo erhalten. Personen, die weitere Informationen über die klinische Zulassungsstudie EDSIVO™ (Celiprolol) wünschen, sind eingeladen, www.discoverceliprolol.com zu besuchen.

Sobald die Studie vollständig rekrutiert ist, wird die Dauer der DiSCOVER-Studie derzeit auf bis zu 3,5 Jahre bis zum Abschluss geschätzt (basierend auf statistischen Leistungsberechnungen und der Anzahl der primären Ereignisse), was zusätzliches Kapital über das dritte Quartal 2022 hinaus erfordern wird. Eine Zwischenanalyse (basierend auf der Anzahl der Primärereignisse) ist ebenfalls für etwa 24 Monate nach der vollständigen Aufnahme in die Studie geplant.

EDSIVO™ (Celiprolol) ist ein Produktkandidat in der Erprobung, der von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) noch nicht zugelassen wurde. Es gibt keine Garantie dafür, dass dieser Produktkandidat die Zulassung der Aufsichtsbehörde erhält oder für irgendwelche Indikationen in den USA kommerziell verfügbar wird.

Über vEDS
Das Ehlers-Danlos-Syndrom (EDS) ist eine autosomal vererbte Erkrankung, die durch Mutationen in den Genen verursacht wird, die für die Struktur, Produktion oder Verarbeitung von Kollagen, einem wichtigen Bestandteil des Bindegewebes im menschlichen Körper, oder von Proteinen, die mit Kollagen interagieren, verantwortlich sind. Die schwerwiegendste Form ist das vaskuläre Ehlers-Danlos-Syndrom (vEDS), auch bekannt als vEDS Typ IV, das im Allgemeinen durch eine Mutation im COL3A1-Gen verursacht wird, die zu einem verminderten Kollagenspiegel führt. vEDS verursacht eine abnorme Fragilität der Blutgefäße, die zu Aneurysmen, abnormen Verbindungen zwischen Blutgefäßen, so genannten arteriovenösen Fisteln, arteriellen Dissektionen und spontanen Gefäßrupturen führen kann, die allesamt potenziell lebensbedrohlich sein können. Auch gastrointestinale und uterine Fragilität oder Rupturen treten bei vEDS-Patienten häufig auf. Spontane arterielle Rupturen treten bei vEDS-Patienten am häufigsten im dritten oder vierten Lebensjahrzehnt auf, können aber auch schon früher auftreten und sind die häufigste Ursache für einen plötzlichen Tod bei vEDS-Patienten. Eine arterielle Ruptur oder Dissektion tritt bei etwa 25 % der Patienten vor dem 20. Lebensjahr auf, steigt aber bis zum Alter von 40 Jahren auf etwa 90 % der Patienten an. Das mediane Überlebensalter von vEDS-Patienten in den USA liegt bei 51 Jahren, wobei die Arterienruptur die häufigste Ursache für den plötzlichen Tod ist.1 Auf der Grundlage einer Analyse diagnostizierter vEDS-Patienten aus der Truven MarketScan®-Datenbank und US-Bevölkerungsdaten geht Acer davon aus, dass die Gesamtzahl der COL3A1-positiven vEDS-Patienten in den USA bei bis zu 7.000 liegen könnte. Derzeit gibt es weltweit keine zugelassenen pharmakologischen Therapien für vEDS.




27. Juni 2022, 08:30 ET | Quelle: Acer Therapeutics Inc.
Über vEDS
Das Ehlers-Danlos-Syndrom (EDS) ist eine autosomal vererbte Erkrankung, die durch Mutationen in den Genen verursacht wird, die für die Struktur, Produktion oder Verarbeitung von Kollagen, einem wichtigen Bestandteil des Bindegewebes im menschlichen Körper, oder von Proteinen, die mit Kollagen interagieren, verantwortlich sind. Die schwerwiegendste Form ist das vaskuläre Ehlers-Danlos-Syndrom (vEDS), auch bekannt als vEDS Typ IV, das im Allgemeinen durch eine Mutation im COL3A1-Gen verursacht wird, die zu einem verminderten Kollagenspiegel führt. vEDS verursacht eine abnorme Fragilität der Blutgefäße, die zu Aneurysmen, abnormen Verbindungen zwischen Blutgefäßen, so genannten arteriovenösen Fisteln, arteriellen Dissektionen und spontanen Gefäßrissen führen kann, die alle lebensbedrohlich sein können. Auch gastrointestinale und uterine Fragilität oder Rupturen treten bei vEDS-Patienten häufig auf. Spontane arterielle Rupturen treten bei vEDS-Patienten am häufigsten im dritten oder vierten Lebensjahrzehnt auf, können aber auch schon früher auftreten und sind die häufigste Ursache für einen plötzlichen Tod bei vEDS-Patienten. Eine arterielle Ruptur oder Dissektion tritt bei etwa 25 % der Patienten vor dem 20. Lebensjahr auf, steigt aber bis zum Alter von 40 Jahren auf etwa 90 % der Patienten an. Das mediane Überlebensalter von vEDS-Patienten in den USA liegt bei 51 Jahren, wobei die Arterienruptur die häufigste Ursache für den plötzlichen Tod ist.1 Auf der Grundlage einer Analyse diagnostizierter vEDS-Patienten aus der Truven MarketScan®-Datenbank und US-Bevölkerungsdaten geht Acer davon aus, dass die Gesamtzahl der COL3A1-positiven vEDS-Patienten in den USA bei bis zu 7.000 liegen könnte. Derzeit gibt es weltweit keine zugelassenen pharmakologischen Therapien für vEDS.

Über EDSIVO™ (Celiprolol)
EDSIVO™ (Celiprolol) ist eine neue chemische Substanz (NCE), die sich derzeit in Phase 3 der Entwicklung für die Behandlung von COL3A1-positiven vEDS-Patienten befindet, um das Risiko arterieller und anderer klinischer Hohlorganereignisse zu verringern. Im Oktober 2010 wurden im Lancet Daten aus der BBEST-Studie veröffentlicht, in der die präventive Wirkung von Celiprolol auf schwerwiegende kardiovaskuläre Ereignisse bei Patienten mit vEDS in einer multizentrischen, prospektiven, randomisierten, offenen Studie mit verblindeter Auswertung klinischer Ereignisse untersucht wurde.2 Darüber hinaus wurden Daten aus Langzeitbeobachtungsstudien von mit Celiprolol behandelten Patienten in Frankreich und Schweden im April 2019 im Journal of the American College of Cardiology (JACC)3 bzw. im November 2020 im European Journal of Vascular and Endovascular Surgery (EJVES)4 veröffentlicht. Daten aus diesen und anderen Veröffentlichungen finden Sie unter www.acertx.com. Der ursprüngliche Zulassungsantrag von Acer wurde auf der Grundlage von Daten aus der BBEST-Studie eingereicht und im Oktober 2018 zur Einreichung mit vorrangiger Prüfung angenommen. Nach der Prüfung durch die FDA erhielt Acer im Juni 2019 einen Complete Response Letter (CRL), der besagt, dass eine angemessene und gut kontrollierte Studie durchgeführt werden muss, um festzustellen, ob EDSIVO™ das Risiko klinischer Ereignisse bei Patienten mit vEDS verringert. Im April 2022 gewährte die FDA Celiprolol den Status eines Therapiedurchbruchs in den USA für die Behandlung von Patienten mit COL3A1-positivem vEDS. Im Mai 2022 erzielte Acer eine Vereinbarung mit der FDA im Rahmen einer SPA für die klinische Phase-3-Studie von EDSIVO™ (Celiprolol) zur Behandlung von Patienten mit COL3A1-positivem vEDS, und das Patientenscreening wurde im Juni 2022 begonnen. Celiprolol erhielt 2015 von der FDA den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von vEDS.

Über Acer Therapeutics Inc.
Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwere seltene und lebensbedrohliche Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Die Pipeline von Acer umfasst vier Forschungsprogramme: ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD); ACER-801 (Osanetant) zur Behandlung von induzierten vasomotorischen Symptomen (iVMS); EDSIVO™ (Celiprolol) zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit einer bestätigten Typ-III-Kollagen (COL3A1)-Mutation; und ACER-2820 (Emetin), eine auf den Wirt gerichtete Therapie gegen eine Vielzahl von Viren, darunter Cytomegalovirus, Zika, Dengue, Ebola und COVID-19. Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.

Referenzen